Studio sull’efficacia del bezafibrato nella colangite sclerosante primitiva con colestasi persistente nonostante la terapia con acido ursodesossicolico

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What is this study about?

La ricerca si concentra sulla colangite sclerosante primitiva, una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo studio esamina l’efficacia del trattamento con bezafibrato, un farmaco somministrato in compresse a rilascio prolungato, rispetto a un placebo. Il bezafibrato รจ giร  utilizzato per trattare altre condizioni legate al colesterolo e ai trigliceridi, ma qui viene testato per vedere se puรฒ aiutare anche in questa malattia del fegato.

Lo scopo dello studio รจ valutare se il trattamento con bezafibrato per 24 mesi puรฒ migliorare la condizione dei pazienti con colangite sclerosante primitiva che continuano a mostrare segni di colestasi, nonostante la terapia standard con acido ursodesossicolico (UDCA). La colestasi รจ una condizione in cui il flusso della bile dal fegato รจ ridotto o bloccato, causando accumulo di bile nel fegato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno bezafibrato o un placebo, oltre alla loro terapia standard. La durata del trattamento รจ di 24 mesi, e i ricercatori monitoreranno i cambiamenti nei livelli di fosfatasi alcalina nel sangue, un enzima che puรฒ indicare problemi al fegato, e altri parametri di salute del fegato. L’obiettivo รจ vedere se il bezafibrato puรฒ ridurre i sintomi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti con questa malattia cronica del fegato.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di bezafibrato o un placebo. La dose di bezafibrato รจ di 400 mg al giorno, sotto forma di compresse a rilascio prolungato.

Il farmaco viene assunto per via orale una volta al giorno.

2 durata del trattamento

Il trattamento dura 24 mesi.

Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere la terapia standard con acido ursodesossicolico (UDCA) alla dose di 13-23 mg per kg di peso corporeo al giorno.

3 monitoraggio e valutazioni

Il paziente viene monitorato per valutare l’efficacia del trattamento. Questo include il controllo dei livelli di fosfatasi alcalina nel sangue e la valutazione della rigiditร  epatica.

Le valutazioni avvengono a intervalli regolari, con controlli principali al mese 0, mese 12 e mese 24.

4 obiettivi del trattamento

L’obiettivo principale รจ ridurre i livelli di fosfatasi alcalina nel sangue a meno di 1,5 volte il limite superiore della norma e ottenere una riduzione di almeno il 15% rispetto al valore iniziale dopo 24 mesi.

Altri obiettivi includono la normalizzazione della bilirubina nel sangue e l’assenza di aumento della rigiditร  epatica.

5 valutazione della qualitร  della vita

La qualitร  della vita del paziente viene valutata utilizzando questionari specifici per la malattia cronica del fegato e scale per misurare il prurito e la fatica.

Queste valutazioni avvengono al mese 0, mese 12 e mese 24.

6 conclusione del trattamento

Al termine dei 24 mesi, il trattamento viene concluso e vengono effettuate le valutazioni finali per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

I risultati vengono confrontati tra i gruppi di pazienti che hanno ricevuto bezafibrato e quelli che hanno ricevuto il placebo.

Who Can Join the Study?

  • Essere maschi o femmine di etร  compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere una diagnosi di colangite sclerosante primitiva (PSC) confermata da esami specifici che mostrano cambiamenti nei dotti biliari all’interno o all’esterno del fegato.
  • Aver effettuato una colonscopia negli ultimi 5 anni (o negli ultimi 6 mesi se si ha anche una malattia infiammatoria intestinale associata a PSC) senza presenza di cancro o alterazioni precancerose, oppure un’endoscopia del serbatoio ileale negli ultimi 2 anni se si ha un’anastomosi ileo-anale.
  • Avere livelli di fosfatasi alcalina (ALP) pari o superiori a 1,5 volte il limite normale.
  • Essere in trattamento con acido ursodesossicolico (AUDC) da almeno 6 mesi prima dell’inclusione nello studio.
  • Per le donne in etร  fertile, utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace con un basso tasso di fallimento.
  • Essere affiliati a un sistema di sicurezza sociale (escluso AME).
  • Aver firmato il consenso informato.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la colangite sclerosante primitiva. Questa รจ una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio o il trattamento standard previsto.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono piรน a rischio.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
06.04.2021

Trial locations

Farmaci indagati:

Bezafibrate: Questo farmaco viene utilizzato per trattare la colangite sclerosante primaria, una malattia del fegato. Bezafibrate aiuta a ridurre i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue, che possono contribuire a migliorare la funzione epatica e ridurre l’infiammazione. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato per un periodo di 24 mesi per valutare la sua efficacia in combinazione con la terapia standard con acido ursodesossicolico.

Acido Ursodesossicolico (UDCA): Questo รจ un trattamento standard per la colangite sclerosante primaria. L’acido ursodesossicolico aiuta a migliorare il flusso biliare e a proteggere le cellule del fegato dai danni. Viene utilizzato come terapia di base nello studio, e il suo effetto viene confrontato con l’aggiunta di bezafibrate per vedere se quest’ultimo puรฒ offrire ulteriori benefici.

Malattie indagate:

Colangite sclerosante primitiva โ€“ รˆ una malattia cronica del fegato caratterizzata dall’infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco del flusso biliare. Questo puรฒ causare danni al fegato nel tempo, portando a cirrosi e insufficienza epatica. I sintomi possono includere prurito, affaticamento, dolore addominale e ittero. La progressione della malattia รจ variabile, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni piรน rapidamente. La causa esatta della colangite sclerosante primitiva non รจ ben compresa, ma si ritiene che possa essere legata a fattori genetici e autoimmuni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 19:58

Trial ID:
2024-511658-28-01
Protocol code:
APHP180668
NCT ID:
NCT04309773
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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