Studio sugli effetti di acalabrutinib in pazienti con leucemia linfatica cronica, sindrome di Richter o leucemia prolinfocitica

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra su alcune forme di leucemia, tra cui la Leucemia Linfatica Cronica, la Sindrome di Richter e la Leucemia Prolinfocitica. Queste sono malattie del sangue in cui i globuli bianchi si sviluppano in modo anomalo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato acalabrutinib, noto anche con il nome in codice ACP-196. Questo farmaco รจ disponibile in compresse rivestite e capsule rigide, ed รจ assunto per via orale.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la dose massima tollerata di acalabrutinib nei pazienti con queste forme di leucemia. Inoltre, si intende comprendere come il corpo assorbe e metabolizza il farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per determinare la quantitร  piรน sicura ed efficace. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio รจ progettato per monitorare attentamente la risposta dei pazienti al trattamento, osservando eventuali effetti collaterali e misurando la durata della risposta al farmaco. L’obiettivo รจ migliorare la comprensione di come acalabrutinib possa essere utilizzato in modo sicuro ed efficace per trattare queste forme di leucemia. Lo studio si svolgerร  in piรน centri e durerร  diversi anni per raccogliere dati completi e affidabili.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di acalabrutinib, un farmaco orale disponibile in compresse rivestite da 100 mg o capsule rigide da 100 mg.

Il farmaco viene assunto per via orale secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

2 fase di dose-escalation

Durante questa fase, la dose di acalabrutinib puรฒ essere aumentata gradualmente per determinare la dose massima tollerata (MTD).

L’obiettivo รจ stabilire la sicurezza del farmaco e monitorare eventuali effetti collaterali.

3 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi e la loro frequenza e gravitร .

Vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza del paziente.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene misurata attraverso parametri come il tasso di risposta complessiva e la durata della risposta.

Viene monitorata la sopravvivenza libera da progressione della malattia.

5 analisi farmacocinetica

Viene studiata la farmacocinetica di acalabrutinib, ovvero come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.

L’occupazione della proteina BTK da parte di acalabrutinib viene misurata nelle cellule mononucleate del sangue periferico.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi dello studio o fino a quando non si verificano effetti collaterali significativi.

Il paziente riceve un follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • Uomini e donne di etร  pari o superiore a 18 anni con una diagnosi confermata di Leucemia Linfatica Cronica (CLL/SLL), che รจ ricaduta o รจ stata resistente a 2 o piรน trattamenti precedenti per CLL/SLL.
  • Per i sottogruppi di trattamento: Sindrome di Richter e trasformazione in Leucemia Prolinfocitica: uomini e donne di etร  pari o superiore a 18 anni con trasformazione di DLBCL (un tipo di linfoma) o trasformazione in leucemia prolinfocitica confermata tramite biopsia.
  • Per i sottogruppi di trattamento: Ibrutinib R/R: uomini e donne di etร  pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di CLL/SLL la cui migliore risposta dopo 2 cicli di terapia con ibrutinib รจ stata stabilitร  o non risposta, o che inizialmente hanno risposto alla terapia con ibrutinib e ora mostrano segni di progressione clinica.
  • Deve avere CLL/SLL misurabile, definita come almeno un linfonodo di almeno 2 cm misurato nel diametro piรน lungo.
  • Malattia attiva che soddisfa almeno uno dei criteri IWCLL 2008 per richiedere il trattamento, come peggioramento dell’anemia o della trombocitopenia, ingrossamento della milza o dei linfonodi, aumento dei linfociti nel sangue, anemia autoimmune o sintomi costituzionali come perdita di peso non intenzionale, febbre o sudorazioni notturne.
  • Stato di performance ECOG di 2 o meno, che indica la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Accordo a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 2 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio, se sessualmente attivi e in grado di avere figli.
  • Disponibilitร  e capacitร  di partecipare a tutte le valutazioni e procedure richieste dal protocollo dello studio, inclusa la capacitร  di ingerire capsule o compresse senza difficoltร .
  • Capacitร  di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire consenso informato firmato e datato, oltre all’autorizzazione all’uso delle informazioni sanitarie protette.
  • Criteri di inclusione per i sottogruppi di trattamento: solo per i pazienti non trattati in precedenza: uomini e donne di etร  pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di CLL/SLL, che richiedono trattamento secondo le linee guida del National Cancer Institute o del Gruppo di Lavoro Internazionale e a) non vogliono ricevere chemioimmunoterapia o b) hanno comorbiditร  che impedirebbero la chemioimmunoterapia.
  • Per i sottogruppi di trattamento: solo per i pazienti intolleranti a ibrutinib: uomini e donne di etร  pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di CLL/SLL che non tollerano ibrutinib a causa di effetti collaterali legati a ibrutinib.

Who Cannot Join the Study?

  • Presenza di Leucemia Linfatica Cronica, una malattia del sangue che colpisce i globuli bianchi.
  • Presenza di Leucemia Prolinfocitica, un tipo raro di leucemia che coinvolge i globuli bianchi.
  • Presenza di Sindrome di Richter, una complicazione della leucemia linfatica cronica.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
28.05.2015

Trial locations

Farmaci indagati:

Acalabrutinib รจ un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) e della sindrome di Richter. L’obiettivo principale del trial รจ stabilire la sicurezza e la dose massima tollerata di questo farmaco nei pazienti. Inoltre, il trial mira a determinare come il corpo assorbe, distribuisce e metabolizza acalabrutinib, identificando anche il suo principale metabolita.

Leucemia Linfatica Cronica โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi, e si sviluppa lentamente nel tempo. I linfociti anormali si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule normali. Spesso, la malattia non presenta sintomi nelle fasi iniziali, ma puรฒ portare a ingrossamento dei linfonodi, stanchezza e infezioni frequenti. Con il progredire della malattia, puรฒ causare anemia e problemi di coagulazione.

Leucemia Prolinfocitica โ€“ รˆ una forma rara e aggressiva di leucemia che coinvolge i prolinfociti, un tipo di cellula del sangue. Si manifesta con un rapido aumento del numero di queste cellule nel sangue e nel midollo osseo. I sintomi possono includere ingrossamento della milza, febbre, perdita di peso e stanchezza. La malattia progredisce rapidamente e puรฒ portare a complicazioni ematologiche.

Sindrome di Richter โ€“ รˆ una complicazione della leucemia linfatica cronica in cui la malattia si trasforma in un linfoma aggressivo. Questa trasformazione รจ caratterizzata da un rapido peggioramento dei sintomi e da un aumento delle dimensioni dei linfonodi. I pazienti possono sperimentare febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La sindrome di Richter rappresenta una progressione significativa della malattia di base.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 19:27

Trial ID:
2023-509346-35-00
Protocol code:
ACE-CL-001
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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