Studio sull’uso di Thymalfasin nei pazienti adulti con Fibrosi Cistica

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Di cosa tratta questo studio?

La Fibrosi Cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando problemi respiratori e digestivi. Questo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato Thymosin alpha 1, noto anche come ZADAXIN®, che viene somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’attività di questo farmaco nei pazienti con fibrosi cistica, osservando i cambiamenti nei livelli di alcune sostanze infiammatorie nel muco dei polmoni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Thymosin alpha 1 e saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno effettuati esami fisici, controlli dei segni vitali e test di laboratorio per garantire la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nella funzione polmonare e nella qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira a comprendere meglio come Thymosin alpha 1 possa influenzare i processi infiammatori nei pazienti con Fibrosi Cistica e se possa migliorare la loro condizione generale. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di fibrosi cistica attraverso test specifici.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco ZADAXIN® 1,6 mg/ml, contenente timalfasina, viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di citochine infiammatorie nel muco per valutare l’attività del farmaco.

Vengono effettuati esami fisici, controlli dei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e analisi di laboratorio per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata monitorando il cambiamento del volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) e la qualità della vita tramite il questionario CFQ-R.

Viene anche monitorata la variazione della concentrazione di cloruro nel sudore.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 13 marzo 2025.

I risultati finali verranno analizzati per determinare l’attività e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un uomo o una donna di almeno 18 anni al momento della valutazione.
  • Avere una pressione sanguigna con valori diastolici (DBP) tra 60 e 89 mmHg e valori sistolici (SBP) tra 90 e 139 mmHg. L’elettrocardiogramma (ECG) deve essere normale o con variazioni non considerate significative dal punto di vista clinico.
  • Avere un battito cardiaco tra 50 e 120 battiti al minuto, a meno che non sia considerato insignificante dal punto di vista clinico dal medico responsabile.
  • Aver firmato il consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica, basata su due test del cloruro nel sudore con un risultato di almeno 60 mEq/L o due mutazioni del gene CFTR nel test genetico.
  • Avere una diagnosi di fibrosi cistica indipendentemente dalle mutazioni genetiche.
  • Essere clinicamente stabili, senza cambiamenti nei sintomi e/o nei farmaci nelle 4 settimane precedenti la valutazione.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) di almeno 15,0 kg/m².
  • Non utilizzare prodotti contenenti tabacco o nicotina per almeno 6 mesi prima della valutazione.
  • Avere un volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) previsto superiore al 40% al momento della valutazione.
  • Se donna, avere un test di gravidanza negativo e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, a meno che non sia in menopausa da più di 2 anni o sterilizzata da più di 3 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 6 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.

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Nome del sito Città Paese Stato
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
07.12.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Thymosin alpha 1: Questo farmaco è utilizzato per valutare la sua attività nei pazienti affetti da fibrosi cistica. L’obiettivo è osservare come il farmaco possa influenzare i livelli di alcune citochine infiammatorie nel muco dei pazienti. Le citochine sono proteine che giocano un ruolo importante nel sistema immunitario e l’infiammazione.

Malattie in studio:

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà nella digestione e nell’assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia è causata da mutazioni nel gene CFTR, che influenzano il trasporto di cloruro e sodio nelle cellule. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano nell’infanzia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 06:18

ID della sperimentazione:
2024-518102-41-00
Codice del protocollo:
SC-Ta1-CF-001
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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