Studio sulla sicurezza ed efficacia di RTX001 (terapia con macrofagi autologhi) in pazienti con cirrosi epatica scompensata

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What is this study about?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con cirrosi epatica che hanno sviluppato complicazioni. La cirrosi epatica รจ una malattia cronica del fegato in cui il tessuto epatico normale viene sostituito da tessuto cicatriziale, compromettendo il funzionamento dell’organo. Il trattamento in studio, chiamato RTX001, รจ una terapia innovativa che utilizza macrofagi (un tipo di cellule del sistema immunitario) prelevati dal paziente stesso e successivamente reinfusi.

Il trattamento prevede l’utilizzo di RTX001 in combinazione con filgrastim, un farmaco che stimola la produzione di cellule del sangue. La terapia viene somministrata attraverso infusione endovenosa. Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di questo nuovo trattamento nei pazienti con cirrosi epatica scompensata, una condizione in cui la malattia ha causato gravi complicazioni come accumulo di liquidi nell’addome, alterazioni della coscienza o sanguinamenti.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e l’efficacia della terapia. I medici controlleranno regolarmente le condizioni del fegato e la comparsa di eventuali complicazioni legate alla malattia. Il monitoraggio includerร  esami del sangue e altre valutazioni per verificare come il paziente risponde al trattamento.

1 Valutazione iniziale

Durante la prima visita, verrร  confermata la diagnosi di cirrosi epatica attraverso esami clinici e radiologici

Verrร  verificato che il punteggio MELD (un indicatore della funzione epatica) sia compreso tra 12 e 20

2 Preparazione al trattamento

Verrร  effettuato un test dell’alcol nel sangue (PEth) che deve risultare inferiore a 200 ng/ml

Si verificherร  che non ci siano controindicazioni all’uso del filgrastim o alla procedura di leucaferesi

3 Somministrazione del farmaco

Riceverai il farmaco RTX001 attraverso infusione endovenosa

Durante l’infusione sarai monitorato per eventuali reazioni

4 Monitoraggio

Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento

Saranno monitorate eventuali complicazioni come ascite (accumulo di liquidi nell’addome), encefalopatia epatica (alterazioni cerebrali) o emorragia delle varici (sanguinamento interno)

Il monitoraggio continuerร  fino ad agosto 2028

Who Can Join the Study?

  • Etร  compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi di cirrosi epatica confermata da almeno uno dei seguenti:
    – Caratteristiche cliniche e radiologiche
    – Elastografia transitoria (Fibroscan) >15 kPa
    – Precedente biopsia epatica
  • Malattia epatica causata da steatosi epatica, incluse MASLD o Met-ALD o ALD (malattia epatica alcolica)
  • Ricovero ospedaliero recente (entro 6 settimane dalla dimissione) per un evento di scompenso epatico maggiore, come:
    – Ascite
    – Encefalopatia epatica
    – Sanguinamento delle varici
    – Sindrome epatorenale
    – Peritonite batterica spontanea
  • Per i pazienti ambulatoriali: ascite refrattaria che richiede drenaggio periodico almeno ogni 8 settimane
  • Test dell’alcol PEth inferiore a 200 ng/ml
  • Punteggio MELD tra 12 e 20 rilevato entro due settimane dall’evento di scompenso
  • Nessuna controindicazione nota al filgrastim o alla procedura di leucaferesi
  • Disponibilitร  a utilizzare metodi contraccettivi secondo le normative locali
  • Capacitร  e volontร  di fornire il consenso informato scritto
  • Disponibilitร  a rispettare tutte le procedure dello studio

Who Cannot Join the Study?

  • Partecipanti con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci o sostanze simili al farmaco in studio
  • Persone con malattie del fegato severe oltre alla cirrosi epatica
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Persone con problemi cardiaci significativi (come infarto recente o insufficienza cardiaca grave)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con funzionalitร  renale gravemente compromessa (problemi gravi ai reni)
  • Persone che hanno fatto uso di farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con tumori maligni attivi o storia recente di cancro
  • Persone con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti con dipendenza da alcol o droghe attiva

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hdxnzafl Gbghcri Ucsbgrnddwgcs Rrqhz Ssvfl Cordova Spagna
Hdfbgujj Uvtfhjkiujyrx Rbadn Y Cbtss Madrid Spagna
Hmpxbsce Glrqojx Urizzyswsqees Gyxonybs Mcbkhhk Madrid Spagna

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Spagna Spagna
Reclutando
25.08.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

RTX001 รจ una terapia cellulare innovativa che utilizza macrofagi autologhi. Questo significa che le cellule immunitarie chiamate macrofagi vengono prelevate dal paziente stesso, vengono modificate in laboratorio e poi reinfuse nel paziente. Questa terapia รจ studiata per il trattamento della cirrosi epatica scompensata, una condizione in cui il fegato non riesce piรน a svolgere le sue normali funzioni. I macrofagi modificati potrebbero aiutare a ridurre l’infiammazione nel fegato e potenzialmente migliorare la funzione epatica nei pazienti con cirrosi avanzata.

Malattie indagate:

Liver Cirrhosis – La cirrosi epatica รจ una condizione cronica caratterizzata dalla progressiva cicatrizzazione del tessuto epatico. Si verifica quando il fegato subisce danni ripetuti nel tempo e le cellule epatiche vengono sostituite da tessuto cicatriziale fibroso. Questo processo altera la normale struttura del fegato e compromette le sue funzioni vitali. La cirrosi puรฒ causare ipertensione portale, che รจ un aumento della pressione nella vena porta che trasporta il sangue al fegato. Man mano che la condizione progredisce, possono svilupparsi complicanze come l’accumulo di liquidi nell’addome (ascite) e varici esofagee. La malattia puรฒ anche influenzare la capacitร  del fegato di filtrare le tossine dal sangue.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 18:01

Trial ID:
2024-516288-10-00
Protocol code:
RTX001-002
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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