Studio sull’uso di rozanolixizumab nei bambini con miastenia gravis generalizzata

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UCB Biopharma

Di cosa tratta questo studio?

La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio si concentra su bambini con questa condizione. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Rozanolixizumab, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Rozanolixizumab è progettato per aiutare a gestire i sintomi della miastenia gravis, e lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco quando somministrato in cicli di trattamento di 6 settimane.

Lo studio è un’estensione di una ricerca precedente e coinvolge partecipanti pediatrici che hanno già completato un ciclo di trattamento iniziale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno più cicli di trattamento con Rozanolixizumab per un periodo massimo di 18 mesi. L’obiettivo principale è monitorare eventuali effetti collaterali gravi e valutare se il farmaco è ben tollerato nel lungo termine. Inoltre, verranno osservati i cambiamenti nei livelli di Immunoglobulina G (IgG), una proteina del sistema immunitario, e nei sintomi della miastenia gravis.

1 inizio dello studio

Il partecipante deve aver completato lo studio MG0006 secondo il protocollo o aver completato il periodo di trattamento MG0006 con un peggioramento dei sintomi durante il periodo di osservazione.

Lo studio è un’estensione aperta per valutare la sicurezza e l’efficacia di cicli multipli di trattamento con rozanolixizumab nei bambini con miastenia grave generalizzata.

2 trattamento con rozanolixizumab

Il trattamento prevede cicli di 6 settimane con rozanolixizumab, una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questi cicli di trattamento aggiuntivi.

3 monitoraggio degli eventi avversi

Durante lo studio, verrà monitorata l’insorgenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento fino alla visita di fine studio.

Verranno anche monitorati gli eventi avversi che portano al ritiro permanente del farmaco in studio e gli eventi avversi di monitoraggio speciale.

4 valutazione dei cambiamenti nei livelli di immunoglobulina G

Verrà valutata la variazione percentuale e assoluta dei livelli di immunoglobulina G (IgG) totale dalla baseline alla fine della settimana 6 di ciascun periodo di trattamento.

Questa valutazione aiuta a comprendere l’effetto del trattamento sui livelli di IgG.

5 valutazione dei sintomi della miastenia grave

Verrà valutato il cambiamento dal basale nel punteggio totale delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG ADL) alla fine della settimana 6 di ciascun periodo di trattamento.

Verrà anche valutato il cambiamento dal basale nel punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG) alla fine della settimana 6 di ciascun periodo di trattamento.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 16 agosto 2027.

Durante tutto il periodo dello studio, verranno raccolti dati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con rozanolixizumab nei partecipanti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere una diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata. Questa è una condizione che causa debolezza muscolare.
Il partecipante deve avere almeno 2 anni al momento della visita di screening.
Il partecipante deve aver completato lo studio MG0006 secondo il protocollo, oppure aver completato il periodo di trattamento dello studio MG0006 e aver avuto un peggioramento dei sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata nel periodo di osservazione dello studio MG0006.
Sia i partecipanti di sesso maschile che femminile possono partecipare allo studio.
Il partecipante può appartenere a una popolazione vulnerabile, il che significa che potrebbe avere bisogno di un’attenzione speciale durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 2 anni.
Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che colpisce i muscoli e può causare debolezza.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il trattamento per un periodo di 6 settimane.
Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a ulteriori cicli di trattamento con il farmaco rozanolixizumab.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Italia	Reclutando	08.10.2024
Polonia	Reclutando	03.12.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Rozanolixizumab: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei partecipanti pediatrici. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di cicli di trattamento aggiuntivi di 6 settimane con rozanolixizumab.

Malattie in studio:

Miastenia gravis

Miastenia Gravis Generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. Questa debolezza può variare di intensità e spesso peggiora con l’attività fisica e migliora con il riposo. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. I sintomi possono includere palpebre cadenti, difficoltà a deglutire, parlare e camminare. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo. La miastenia gravis è considerata una malattia rara e può colpire persone di tutte le età.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:49

ID della sperimentazione:

2022-502075-34-00

Codice del protocollo:

MG0008

NCT ID:

NCT06540144

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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