Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox-Gastaut. Queste condizioni sono caratterizzate da crisi epilettiche frequenti e difficili da controllare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato soticlestat, che viene somministrato in forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di soticlestat quando viene utilizzato come terapia aggiuntiva per queste sindromi.
Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere soticlestat insieme ad altri trattamenti standard per l’epilessia, come farmaci antiepilettici, stimolazione del nervo vago o diete speciali come la dieta chetogenica. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, durante le quali verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute dei partecipanti. I ricercatori valuteranno anche come il farmaco influisce sulla frequenza e l’intensità delle crisi epilettiche.
Lo studio è un’estensione di precedenti ricerche di fase 3 e coinvolge partecipanti che hanno già ricevuto soticlestat in studi precedenti. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo periodo per le persone affette da queste sindromi epilettiche complesse. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro salute generale e qualsiasi cambiamento nei sintomi delle loro condizioni.
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