Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale (SSc-ILD). Questa condizione colpisce i polmoni e può causare difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Belimumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Belimumab sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare la sua efficacia e sicurezza.
Lo scopo dello studio è capire se Belimumab può aiutare a ridurre il declino del volume polmonare nei pazienti con SSc-ILD. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro capacità polmonare e altri sintomi legati alla malattia.
Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve Belimumab e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. Alla fine dello studio, i risultati aiuteranno a determinare se Belimumab è un trattamento efficace per le persone con SSc-ILD.
1inizio dello studio
Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato. È importante che il paziente comprenda i requisiti e le restrizioni dello studio.
2somministrazione del farmaco
Il paziente riceve il farmaco belimumab o un placebo. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.
La dose del farmaco è di 200 mg per iniezione. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.
3monitoraggio e valutazione
Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.
L’obiettivo principale è misurare il cambiamento assoluto dal basale nel volume polmonare (FVC) alla settimana 52.
Gli obiettivi secondari includono il cambiamento assoluto dal basale nel punteggio mRSS e nel punteggio FACIT-Fatigue alla settimana 52, oltre al tempo di progressione della malattia o morte.
4conclusione dello studio
Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 luglio 2027. Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.
Chi può partecipare allo studio?
Devi avere almeno 18 anni.
Devi avere una diagnosi documentata di sclerosi sistemica (SSc) secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2013.
Devi avere una malattia cutanea diffusa, cioè pelle ispessita in almeno un’area vicino ai gomiti e/o ginocchia oltre ad altre aree.
Devi avere la presenza di malattia polmonare interstiziale.
Devi avere prove di malattia attiva o in progressione.
Devi avere un’area di pelle non coinvolta o leggermente ispessita che permetta l’iniezione sottocutanea sull’addome o sulla parte anteriore e centrale della coscia.
Devi essere in grado e disposto a somministrarti il farmaco dello studio o avere un assistente che possa farlo per tutta la durata dello studio.
Se sei una donna, non devi essere incinta o allattare, e devi soddisfare una delle seguenti condizioni:
Non sei in età fertile.
Se sei in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo altamente efficace con un tasso di fallimento inferiore all’1%.
Devi essere in grado di firmare un consenso informato che includa il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale. La sclerosi sistemica è una malattia che colpisce la pelle e gli organi interni, mentre la malattia polmonare interstiziale riguarda i polmoni.
Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
Belimumab: Questo farmaco viene utilizzato per trattare adulti con una malattia chiamata sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale (SSc-ILD). Belimumab viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è di aiutare a ridurre il declino del volume polmonare nei pazienti. Viene studiato per vedere se può essere efficace e sicuro quando aggiunto alla terapia standard.
Sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale – È una condizione in cui il sistema immunitario attacca i tessuti del corpo, causando un ispessimento e indurimento della pelle e degli organi interni. Quando colpisce i polmoni, si verifica un’infiammazione e cicatrizzazione del tessuto polmonare, noto come malattia polmonare interstiziale. Questo può portare a difficoltà respiratorie e riduzione della capacità polmonare. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi respiratori. La condizione è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.
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