Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di Lerodalcibep per la Riduzione del Colesterolo in Pazienti con Ipercolesterolemia Familiare o Rischio Cardiovascolare Elevato

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote e eterozigote, malattie cardiovascolari o ad alto rischio di malattie cardiovascolari. Queste condizioni sono caratterizzate da livelli elevati di colesterolo nel sangue, che possono aumentare il rischio di problemi cardiaci. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato Lerodalcibep (noto anche come LIB003), somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è progettato per ridurre ulteriormente il colesterolo LDL, noto come “colesterolo cattivo”, nei pazienti che già seguono una terapia stabile per abbassare i lipidi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di LIB003. I partecipanti riceveranno il farmaco una volta al mese per un periodo di 48 e 72 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per misurare i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL. Lo studio include pazienti che hanno già completato uno studio di base con LIB003 e che necessitano di una riduzione aggiuntiva del colesterolo LDL.

Il farmaco Lerodalcibep viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa che viene iniettato sotto la pelle. I partecipanti continueranno a seguire la loro dieta e la terapia orale per abbassare il colesterolo durante lo studio. L’obiettivo è determinare se LIB003 può offrire un ulteriore beneficio nella gestione del colesterolo LDL, contribuendo a ridurre il rischio di eventi cardiovascolari nei pazienti ad alto rischio.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio dopo aver completato uno studio di base di Fase 3 con il farmaco sperimentale LIB003.

Il paziente deve aver completato la visita di fine studio (EOS) nello studio di base senza eventi avversi gravi correlati a LIB003.

2 consenso informato

Il paziente fornisce il consenso informato scritto e firmato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.

3 test di gravidanza

Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono eseguire un test di gravidanza negativo il giorno 1 prima della somministrazione del farmaco.

Il test di gravidanza viene ripetuto ogni 4 settimane durante lo studio e alla visita finale.

4 somministrazione del farmaco

Il farmaco LIB003 viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

La dose è di 300 mg somministrata una volta al mese (ogni 4 settimane, massimo 31 giorni tra le dosi).

5 monitoraggio e valutazioni

Il paziente partecipa a visite di monitoraggio a intervalli regolari, inclusi i controlli a 12, 24, 36, 48, 60 e 72 settimane.

Durante queste visite, vengono valutati i livelli di colesterolo LDL-C e altri parametri lipidici nel sangue.

Vengono eseguiti esami del sangue per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, inclusi test di funzionalità epatica e muscolare.

6 valutazione finale

Alla settimana 72 o in caso di termine anticipato, vengono misurati gli anticorpi anti-LIB003 e la concentrazione del farmaco nel sangue.

Viene effettuata una valutazione complessiva della sicurezza e dell’efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve aver ricevuto il farmaco dello studio fino alla fine dello studio precedente e aver completato una visita finale senza eventi avversi gravi legati al farmaco LIB003.
  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto e firmato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono continuare a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se sessualmente attive e avere un test di gravidanza urinario negativo il primo giorno prima della somministrazione del farmaco. I metodi contraccettivi altamente efficaci includono pillole anticoncezionali, dispositivi intrauterini (IUD), o partner maschile che ha subito una vasectomia. Le donne in menopausa o sterilizzate non sono considerate in età fertile.
  • I pazienti di sesso maschile devono essere sterilizzati chirurgicamente o accettare di utilizzare metodi contraccettivi se la loro partner è in età fertile e non utilizza un metodo contraccettivo altamente efficace. Questi metodi includono preservativi maschili o femminili con spermicida e partner femminile che utilizza contraccettivi come diaframma o cappuccio cervicale con spermicida, o dispositivi intrauterini, contraccettivi orali, impiantabili o iniettabili.
  • I pazienti di sesso maschile devono astenersi dalla donazione di sperma fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
  • Il paziente deve essere disposto a mantenere una dieta appropriata e una dose stabile della terapia di riduzione del colesterolo LDL attualmente in uso, che può includere statine, ezetimibe, sequestranti degli acidi biliari, niacina, lomitapide, acido bempedoico, bezafibrato o fenofibrato, e/o composti OM-3.
  • Il paziente deve essere considerato dal medico dello studio come altrimenti sano, basandosi sulla revisione della storia medica, un esame fisico completo definito, nonché misurazioni dei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e risultati dei test di laboratorio nello studio di base.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno completato uno studio di base di Fase 3 con il farmaco LIB003.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire una dieta stabile e la massima terapia orale tollerata per abbassare il colesterolo LDL.
  • Non possono partecipare persone che non sono a rischio molto alto o alto di malattie cardiovascolari.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
31.03.2023
Germania Germania
Non reclutando
08.03.2023
Norvegia Norvegia
Non reclutando
12.10.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
27.06.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

LIB003 è un farmaco sperimentale utilizzato per ridurre il colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote e eterozigote, malattie cardiovascolari o ad alto rischio di malattie cardiovascolari. Viene somministrato per via sottocutanea una volta al mese. Questo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine di LIB003.

Ipercolesterolemia Familiare Omozigote – È una malattia genetica caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo LDL nel sangue fin dalla nascita. Questo avviene a causa di mutazioni nei geni responsabili del metabolismo del colesterolo. La condizione porta a un accumulo di colesterolo nelle arterie, aumentando il rischio di malattie cardiovascolari. I sintomi possono includere depositi di colesterolo sulla pelle e intorno agli occhi. Senza intervento, la progressione della malattia può portare a complicazioni cardiovascolari precoci.

Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote – È una condizione ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue. Le persone con questa malattia hanno una copia alterata del gene responsabile del metabolismo del colesterolo. Questo porta a un accumulo di colesterolo nelle arterie, aumentando il rischio di malattie cardiovascolari. I sintomi possono non essere evidenti fino all’età adulta, ma possono includere depositi di colesterolo sulla pelle. La condizione richiede attenzione per prevenire complicazioni cardiovascolari.

Malattia Cardiovascolare – Si riferisce a una serie di condizioni che colpiscono il cuore e i vasi sanguigni. Queste includono malattie delle arterie coronarie, aritmie, e insufficienza cardiaca. La progressione della malattia può portare a sintomi come dolore al petto, mancanza di respiro, e affaticamento. I fattori di rischio includono ipertensione, colesterolo alto, e fumo. La gestione della malattia è cruciale per mantenere la salute cardiovascolare.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:46

ID della sperimentazione:
2023-510057-41-00
Codice del protocollo:
LIB003-007
NCT ID:
NCT04798430
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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