Lo studio clinico riguarda lEmofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare il sanguinamento perché manca loro un fattore di coagulazione chiamato Fattore IX. Questo studio esamina un nuovo trattamento che utilizza una tecnologia avanzata chiamata CRISPR/Cas9 per inserire un gene nel corpo che aiuta a produrre il Fattore IX. Il trattamento prevede l’uso di due soluzioni per infusione: REGV131, che contiene un vettore virale con il gene umano F9, e LNP1265, che contiene RNA messaggero per la proteina Cas9.

Lo scopo dello studio è verificare se questo trattamento è sicuro e se aiuta il corpo a produrre il Fattore IX. I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di REGV131-LNP1265. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte, si valuterà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, oltre a misurare l’attività del Fattore IX nel sangue. Nella seconda parte, si continuerà a monitorare l’attività del Fattore IX e si valuterà la frequenza degli episodi di sanguinamento nei partecipanti che ricevono la dose raccomandata.

Il trattamento mira a ridurre la necessità di terapie sostitutive del Fattore IX e a diminuire gli episodi di sanguinamento. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come migliorare la gestione dell’Emofilia B attraverso l’uso di terapie genetiche innovative.