La Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su persone con FSHD di tipo 1 (FSHD1) e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Losmapimod. Losmapimod è un farmaco in forma di compresse rivestite, sviluppato per trattare i sintomi della FSHD1.

Lo studio è progettato per durare 48 settimane e coinvolge un gruppo di partecipanti che riceveranno Losmapimod e un altro gruppo che riceverà un placebo. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine e la sua tollerabilità. Inoltre, verranno effettuati esami del sangue per misurare le concentrazioni di Losmapimod nel corpo. Alla fine delle 48 settimane, ci sarà un’estensione aperta dello studio, in cui tutti i partecipanti potranno ricevere Losmapimod.

L’obiettivo principale è garantire che il trattamento con Losmapimod sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e visite mediche. Questo studio aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di Losmapimod nel trattamento della FSHD1.