#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Studio a lungo termine sulla sicurezza di BI 3720931 in persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a uno studio precedente

2 1 1

Sponsor

What is this study about?

La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a un precedente studio con il trattamento BI 3720931. Il trattamento รจ una terapia genica somministrata tramite inalazione utilizzando una soluzione per nebulizzatore. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di BI 3720931 dopo la somministrazione di una singola dose.

Lo studio monitorerร  i partecipanti per un periodo prolungato per verificare eventuali effetti collaterali ritardati, come nuovi tumori o disturbi neurologici seri. Saranno anche osservati eventuali cambiamenti nella funzione polmonare e la comparsa di infezioni potenzialmente legate al prodotto. I partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di BI 3720931 o un placebo nel precedente studio sono inclusi in questo monitoraggio a lungo termine.

Il trattamento BI 3720931 รจ stato sviluppato per essere somministrato tramite un dispositivo chiamato nebulizzatore, che consente di inalare il farmaco direttamente nei polmoni. Lo studio continuerร  a raccogliere dati sulla salute dei partecipanti per un periodo fino a 15 anni, per garantire che il trattamento sia sicuro e efficace nel tempo.

1 inizio dello studio

Il paziente che ha partecipato a uno studio precedente con BI 3720931 e ha ricevuto almeno una dose del farmaco o del placebo corrispondente รจ idoneo a partecipare a questo studio di estensione.

รˆ necessario fornire il consenso informato scritto e datato, in conformitร  con le linee guida internazionali e la legislazione locale, prima di essere ammessi allo studio.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco BI 3720931 viene somministrato come soluzione per nebulizzatore, utilizzando il metodo di inalazione.

La somministrazione avviene in una singola dose, come giร  avvenuto nello studio precedente.

3 monitoraggio della sicurezza a lungo termine

L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza a lungo termine nei partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di BI 3720931.

Il monitoraggio include l’osservazione di eventuali effetti collaterali ritardati, come nuovi tumori, disturbi neurologici gravi, disturbi reumatologici o autoimmuni gravi, disturbi ematologici gravi o infezioni potenzialmente correlate al prodotto.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia viene monitorata attraverso la misurazione del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), per valutare eventuali perdite di efficacia.

Viene registrato il tempo fino alla prima esacerbazione polmonare (PEX) dopo la somministrazione.

5 monitoraggio degli eventi avversi

Gli eventi avversi vengono monitorati fino a 2 anni dopo l’arruolamento.

Gli eventi avversi gravi (SAE) vengono monitorati per tutta la durata dello studio, fino a 15 anni.

Viene monitorata la presenza di lentivirus competenti per la replicazione (RCL) per tutta la durata dello studio, fino a 15 anni.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2046.

Il monitoraggio e la raccolta dei dati continueranno fino alla fine dello studio per garantire la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • I partecipanti devono aver partecipato a un precedente studio sponsorizzato da BI con il farmaco BI 3720931 e aver ricevuto almeno una dose di BI 3720931 o un placebo corrispondente.
  • รˆ necessario firmare e datare un consenso informato scritto, che รจ un documento che spiega lo studio e richiede la tua approvazione per partecipare, in conformitร  con le norme di buona pratica clinica e la legislazione locale.
  • Lo studio รจ aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
  • Non ci sono restrizioni specifiche per etร , ma i partecipanti devono rientrare nelle categorie di etร  previste dallo studio.
  • La partecipazione non รจ limitata a popolazioni vulnerabili, quindi non ci sono restrizioni particolari per gruppi specifici.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta. La fascia di etร  richiesta รจ tra i 4 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono al gruppo clinico specificato. Il gruppo clinico specificato รจ il codice 2.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile. Una popolazione vulnerabile include persone che potrebbero avere difficoltร  a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.

Where you can join this trial?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Olsyfyea Pomkwupchw Bviropl Gjpyc Roma Italia
Izqst Ikczqtfj Gtgnmeln Gvphgpx Genova Italia
Fowooknj Hawpihez Uwlbvddvjusv Vbst Dgudpzvb Irffinsr Db Rpehilf Barcellona Spagna
Ujndfdrgalij Moeaegk Czimgop Uejiaum Utrecht Paesi Bassi
Hqjmmoy Ndlmue Einurox Memybun Parigi Francia

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
21.07.2025
Italia Italia
Reclutando
27.08.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
30.10.2025
Spagna Spagna
Reclutando
08.10.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

BI 3720931: Questo รจ un tipo di terapia genica somministrata tramite inalazione. รˆ progettata per trattare la fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. La terapia utilizza un vettore lentivirale, che รจ un tipo di virus modificato per trasportare materiale genetico nelle cellule del paziente. L’obiettivo รจ correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica, migliorando cosรฌ la funzione polmonare e la qualitร  della vita del paziente. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine e sull’efficacia di questa terapia dopo una singola somministrazione.

Malattie indagate:

Fibrosi cistica โ€“ La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. รˆ causata da un difetto nel gene CFTR, che porta alla produzione di muco denso e appiccicoso. Questo muco puรฒ ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari frequenti e difficoltร  respiratorie. Nel sistema digestivo, il muco puรฒ bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l’intestino e ostacolando l’assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare con l’etร .

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 11:30

Trial ID:
2023-504909-37-00
Protocol code:
1504-0003
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

Other Trials to Consider

  • Data di inizio: 2021-11-23

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati giร  trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilitร  dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterร  l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio รจ determinare l’efficacia e la…

    Farmaci indagati:
    Italia