La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando difficoltร respiratorie e problemi digestivi. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di una terapia combinata per la fibrosi cistica. La terapia in esame include tre farmaci: tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor, somministrati sotto forma di compresse rivestite con film.
Lo scopo principale dello studio รจ verificare quanto sia sicura e ben tollerata questa combinazione di farmaci nel tempo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro sintomi. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione polmonare, misurare i livelli di cloruro nel sudore e registrare eventuali peggioramenti dei sintomi respiratori.
La terapia combinata รจ progettata per migliorare la qualitร della vita delle persone con fibrosi cistica, aiutando a gestire i sintomi e ridurre le complicazioni. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento in forma di compresse da assumere per via orale. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla gestione a lungo termine della fibrosi cistica con questa nuova combinazione di farmaci.
1inizio della partecipazione allo studio
La partecipazione allo studio inizia con la firma di un modulo di consenso informato. Questo documento conferma la comprensione e l’accettazione delle procedure e dei requisiti dello studio.
ร necessario essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio e le linee guida contraccettive.
2trattamento con la terapia combinata
Il trattamento prevede l’assunzione di una compressa rivestita con film contenente tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor. Questa compressa deve essere assunta per via orale.
La terapia รจ progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilitร a lungo termine nei soggetti con fibrosi cistica.
3monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia
Durante lo studio, verranno monitorati eventi avversi, valori di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso per valutare la sicurezza e la tollerabilitร del trattamento a lungo termine.
Verranno misurati cambiamenti assoluti rispetto al basale nel volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1), nel cloruro del sudore e nel numero di esacerbazioni polmonari.
4conclusione dello studio
La partecipazione allo studio รจ prevista fino al 16 aprile 2027, salvo diversa indicazione basata sui risultati del monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia.
Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine della terapia combinata.
Who Can Join the Study?
Il partecipante (o il suo rappresentante legale autorizzato) deve firmare e datare un modulo di consenso informato e, quando appropriato, un modulo di assenso.
Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
Parte A: Non deve aver ritirato il consenso da uno studio precedente. Parte B: Non deve aver ritirato il consenso dalla Parte A.
Parte A: Deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
Aver completato il trattamento con il farmaco dello studio in uno studio precedente.
Aver avuto interruzioni del farmaco dello studio in uno studio precedente, ma non aver interrotto definitivamente il farmaco, e aver completato le visite dello studio fino all’ultima visita programmata del Periodo di Trattamento di uno studio precedente.
Parte B: Deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
Aver completato il trattamento con il farmaco dello studio nella Parte A.
Aver avuto interruzioni del farmaco dello studio nella Parte A, ma non aver interrotto definitivamente il farmaco, e aver completato le visite dello studio fino all’ultima visita programmata del Periodo di Trattamento della Parte A.
Deve essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la Fibrosi Cistica fino al completamento della partecipazione allo studio.
Who Cannot Join the Study?
Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร richiesta dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
VX-121: Questo รจ un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica. VX-121 รจ parte di una combinazione di farmaci progettata per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti affetti da questa malattia genetica.
Tezacaftor: Tezacaftor รจ un farmaco che aiuta a correggere il difetto di base nella fibrosi cistica. Funziona migliorando la quantitร di proteine corrette sulla superficie delle cellule, aiutando cosรฌ a migliorare la funzione polmonare.
Deutivacaftor: Deutivacaftor รจ un altro componente della combinazione di farmaci per la fibrosi cistica. Questo farmaco aiuta a potenziare l’attivitร delle proteine corrette, migliorando ulteriormente la funzione polmonare e la qualitร della vita dei pazienti.
Fibrosi Cistica โ La fibrosi cistica รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. ร caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che puรฒ ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltร nella digestione e nell’assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia รจ causata da mutazioni nel gene CFTR, che alterano il trasporto di cloruro e sodio nelle cellule. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma richiede un monitoraggio e una gestione continui.
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati giร trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilitร dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…
Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterร l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio รจ determinare l’efficacia e la…
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