Lo studio riguarda una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Questa condizione può portare a uno squilibrio ormonale che richiede un trattamento continuo. Il farmaco in studio è chiamato Crinecerfont (con il codice NBI-74788), somministrato in capsule, e viene confrontato con un placebo per valutarne la sicurezza e l’efficacia.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il Crinecerfont può ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi, un tipo di farmaco spesso usato per gestire questa condizione, mantenendo sotto controllo gli androgeni surrenalici, che sono ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali. Inoltre, si vuole verificare se il Crinecerfont può ridurre i livelli di steroidi surrenalici dopo un periodo iniziale di trattamento di quattro settimane. Lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Crinecerfont o un placebo per un certo periodo di tempo. L’obiettivo è monitorare i cambiamenti nei livelli ormonali e nella dose di glucocorticoidi necessaria. Lo studio prevede anche una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il Crinecerfont per valutare ulteriormente i suoi effetti. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2027.