Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati o tumori primari del sistema nervoso centrale nei bambini, che presentano una particolare alterazione genetica chiamata fusione NTRK. Questa alterazione può influenzare la crescita delle cellule tumorali. Il farmaco in esame è il larotrectinib, noto anche con il nome in codice BAY2757556, che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule o soluzione. Larotrectinib è un inibitore TRK, un tipo di farmaco che mira a bloccare l’azione delle proteine TRK, che possono essere coinvolte nella crescita dei tumori con fusione NTRK.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del larotrectinib nei bambini con questi tipi di tumori. Nella prima fase, si cerca di determinare la sicurezza del farmaco e identificare eventuali effetti collaterali. Nella seconda fase, l’obiettivo è valutare quanto bene il farmaco riesce a ridurre o controllare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco e saranno monitorati per osservare la risposta del loro tumore al trattamento.

Il larotrectinib è stato scelto per questo studio perché potrebbe offrire un’opzione di trattamento per i bambini con tumori che non rispondono ad altre terapie disponibili. Lo studio mira a raccogliere dati su come il farmaco viene tollerato dai pazienti e su quanto sia efficace nel ridurre i tumori con fusione NTRK. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per questi tipi di tumori nei bambini.