Lo studio si concentra sulla ipercolesterolemia familiare, una condizione genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue. Questa malattia può essere di due tipi: eterozigote o omozigote. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato inclisiran, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Inclisiran è progettato per ridurre i livelli di colesterolo LDL, spesso chiamato “colesterolo cattivo”.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di inclisiran nei partecipanti che hanno già completato studi precedenti chiamati ORION-16 o ORION-13. Questi partecipanti continueranno a ricevere inclisiran per un periodo massimo di 36 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, nella crescita e nei parametri di laboratorio.

Lo studio non prevede cambiamenti nei trattamenti ipolipemizzanti già in corso, come le statine o l’ezetimibe. I partecipanti continueranno a seguire la loro terapia attuale mentre ricevono inclisiran. L’efficacia del trattamento sarà valutata osservando i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL rispetto all’inizio dello studio. Lo studio mira a garantire che inclisiran sia sicuro e ben tollerato nel lungo periodo per le persone con ipercolesterolemia familiare.