La miastenia gravis generalizzata è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio si concentra su bambini che hanno questa condizione e che hanno già partecipato a un precedente studio sul farmaco zilucoplan sodico. Lo scopo è verificare quanto sia sicuro e tollerabile l’uso a lungo termine di zilucoplan in questi pazienti. Zilucoplan viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle una volta al giorno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno zilucoplan per un periodo di 52 settimane. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Verranno anche esaminati i livelli del farmaco nel sangue e l’attività della malattia. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece del farmaco attivo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti sulla sicurezza e l’efficacia di zilucoplan nei bambini con miastenia gravis generalizzata. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo farmaco può essere utilizzato per trattare la malattia nel lungo termine. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il periodo dello studio.