La Distrofia Muscolare di Becker è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli più deboli nel tempo. Questo studio clinico si concentra su adulti e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EDG-5506, somministrato sotto forma di compresse. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di EDG-5506 nel migliorare la funzione muscolare e ridurre i livelli di alcuni marcatori nel sangue, come la creatina chinasi, che possono indicare danni muscolari.
Lo studio è progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari test per misurare la forza e la funzionalità muscolare, oltre a esami del sangue per monitorare i livelli di creatina chinasi e altri marcatori. L’obiettivo è determinare se EDG-5506 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con Distrofia Muscolare di Becker. Lo studio durerà fino al 2026, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2022.
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