Vyvgart è un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea. Contiene una proteina progettata per legare e rimuovere dal sangue le immunoglobuline dannose che attaccano la comunicazione tra nervi e muscoli nei pazienti con miastenia gravis. Riducendo queste immunoglobuline, il farmaco può aiutare a migliorare la forza muscolare e a diminuire la fatica. Nel trial viene usato per verificare se è sicuro e ben tollerato nei partecipanti.

ARGX-117 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. È un anticorpo monoclonale che blocca una parte del sistema immunitario chiamata complemento, impedendo che attacchi le giunzioni neuromuscolari. In questo modo si cerca di limitare il danno ai muscoli e migliorare i sintomi della miastenia gravis. Nel trial è valutato come terapia unica per capire se è sicuro e ben tollerato.

Miastenia grave generalizzata con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina positivi – È una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi contro i recettori dell’acetilcolina nella giunzione neuromuscolare. Questi anticorpi riducono la capacità dei muscoli di contrarsi, provocando debolezza. La debolezza è tipicamente peggiore con l’attività e migliora con il riposo. Con il tempo la debolezza può coinvolgere più gruppi muscolari, inclusi gli occhi, la visione, la deglutizione e la respirazione. La gravità dei sintomi può variare da giorni a settimane, con fluttuazioni giornaliere.