Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anomale in modo incontrollato. Lo studio si concentra su persone con questa malattia che presentano specifiche alterazioni genetiche chiamate riarrangiamenti KMT2A o mutazioni NPM1, e che non possono ricevere una chemioterapia intensiva a causa dell’età avanzata o di altre condizioni di salute. I farmaci utilizzati nello studio sono bleximenib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale, venetoclax, anch’esso disponibile in compresse rivestite per uso orale, e azacitidina, che viene somministrata come sospensione per iniezione endovenosa. Alcuni partecipanti riceveranno anche placebo insieme ai trattamenti attivi.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia della combinazione di bleximenib con venetoclax e azacitidina rispetto alla combinazione di venetoclax e azacitidina da sola. I ricercatori valuteranno se l’aggiunta di bleximenib al trattamento standard migliora i risultati per i pazienti con questa forma di leucemia mieloide acuta. Gli obiettivi principali dello studio sono verificare quante persone raggiungono una remissione completa della malattia e quanto tempo vivono dopo l’inizio del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti possibili. Il trattamento sarà somministrato in modo che né i partecipanti né i medici sapranno quale combinazione specifica di farmaci viene utilizzata. Prima di iniziare il trattamento, verranno eseguiti esami del sangue e del midollo osseo per confermare la diagnosi e verificare che i partecipanti soddisfino i requisiti necessari. I partecipanti riceveranno i farmaci in cicli ripetuti e saranno monitorati regolarmente attraverso visite mediche ed esami di laboratorio per valutare come risponde la malattia al trattamento e per verificare eventuali effetti indesiderati.