Studio internazionale sull’uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori del Fattore VIII.

Il trattamento prevede l’uso di farmaci come Hemlibra (nome chimico: emicizumab), Nuwiq (nome chimico: simoctocog alfa), Octanate, Wilate, FEIBA e NovoSeven (nome chimico: eptacog alfa (attivato)). Questi farmaci aiutano a migliorare la coagulazione del sangue. Alcuni di essi vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea o endovenosa. Lo studio include anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 giorni. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre il tasso di sanguinamento annuale e migliorare la risposta del corpo al Fattore VIII. I risultati saranno confrontati tra diversi gruppi di trattamento per determinare quale approccio sia più efficace. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell’Emofilia A nei pazienti con inibitori del Fattore VIII.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di Hemlibra (emicizumab) tramite iniezione sottocutanea. La dose iniziale è di 3 mg/kg una volta alla settimana per le prime quattro settimane.

Dopo le prime quattro settimane, la dose di Hemlibra viene ridotta a 1,5 mg/kg una volta alla settimana o 3 mg/kg ogni due settimane, a seconda delle indicazioni del medico.

2 trattamento con Nuwiq, Octanate o Wilate

I pazienti che partecipano al trattamento con Nuwiq, Octanate o Wilate ricevono queste terapie tramite iniezione endovenosa.

La frequenza e la dose di queste iniezioni sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

3 trattamento profilattico

Durante il trattamento, alcuni pazienti possono ricevere una terapia profilattica aggiuntiva con emicizumab, aPCC (complesso protrombinico attivato) o rFVIIa (fattore VII attivato ricombinante).

Queste terapie sono somministrate per via endovenosa e la loro frequenza è stabilita dal medico.

4 monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, il paziente è sottoposto a regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento.

Gli esami includono la misurazione del titolo dell’inibitore, il recupero del fattore VIII e la valutazione della frequenza degli episodi di sanguinamento.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi terapeutici, come la riduzione del titolo dell’inibitore e il miglioramento della risposta al fattore VIII.

Il medico valuterà i progressi e determinerà quando il trattamento può essere concluso.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti possono essere di qualsiasi età al momento dell’iscrizione allo studio.
  • Solo persone di sesso maschile con emofilia A, indipendentemente dalla gravità, che abbiano un titolo di inibitore storico pari o superiore a 0,6 unità Bethesda (BU)/mL. Questo include anche coloro che hanno fallito precedenti tentativi di ITI (trattamento di induzione della tolleranza immunologica).
  • Persone che stanno seguendo un trattamento ITI con Nuwiq®, octanate® o wilate® o che stanno seguendo un trattamento ITI con questi farmaci e ricevono una terapia preventiva con emicizumab, aPCC o rFVIIa.
  • I partecipanti o i genitori/tutori legali dei partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato e di comprendere i documenti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non sono di sesso maschile.

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Nome del sito Città Paese Stato
University Hospital Centre Zagreb Zagabria Croazia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
17.03.2020
Croazia Croazia
Reclutando
17.03.2020
Finlandia Finlandia
Reclutando
17.03.2020
Germania Germania
Reclutando
17.03.2020
Norvegia Norvegia
Reclutando
17.03.2020
Spagna Spagna
Reclutando
17.03.2020
Svezia Svezia
Reclutando
17.03.2020

Sedi della sperimentazione

Emicizumab è un farmaco utilizzato per prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A. Funziona imitando l’azione del fattore VIII, una proteina della coagulazione del sangue che manca o è difettosa nei pazienti con questa condizione. Emicizumab viene somministrato per via sottocutanea e aiuta a ridurre la frequenza degli episodi emorragici.

Fattore VIII è una terapia sostitutiva utilizzata nei pazienti con emofilia A per aiutare a controllare e prevenire episodi di sanguinamento. Viene somministrato per via endovenosa e fornisce il fattore di coagulazione mancante, permettendo al sangue di coagulare correttamente. Questa terapia è fondamentale per gestire l’emofilia A e prevenire complicazioni emorragiche.

Emofilia A – L’emofilia A è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a problemi di coagulazione, causando sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di fattore VIII presente nel sangue. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo traumi minori o anche spontaneamente, senza alcuna causa apparente. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici. La progressione della malattia può portare a danni articolari permanenti se non gestita adeguatamente.

ID della sperimentazione:
2024-516741-39-00
Codice del protocollo:
MOTIVATE
NCT ID:
NCT04023019
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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