Lo studio clinico si concentra sul trattamento di tumori pediatrici che sono ricomparsi o non rispondono più alle terapie standard. I farmaci studiati includono Everolimus, Olaparib, Capmatinib, Ceralasertib, Ribociclib, Avelumab, Peposertib, Enasidenib Mesilate, e Futibatinib. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come compresse rivestite, capsule e soluzioni per infusione.

Lo scopo dello studio è verificare se le dosi raccomandate per gli adulti di questi farmaci sono sicure ed efficaci anche nei bambini e negli adolescenti con tumori che non rispondono più ai trattamenti standard. Lo studio si svolge in due fasi: la prima fase mira a confermare la sicurezza delle dosi, mentre la seconda fase valuta l’efficacia dei farmaci nel ridurre i tumori. I partecipanti riceveranno uno dei farmaci in studio o un placebo, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Lo studio prevede di concludersi nel 2030, con l’obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i bambini e gli adolescenti affetti da tumori difficili da trattare. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come questi farmaci possono essere utilizzati in modo sicuro ed efficace nei pazienti pediatrici.