La sclerosi multipla recidivante è una malattia cronica del sistema nervoso centrale caratterizzata da episodi di sintomi neurologici nuovi o in peggioramento. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche e modalità di somministrazione per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa condizione.
Studi clinici in corso sulla recidiva di sclerosi multipla
La sclerosi multipla recidivante (SMR) è una condizione complessa in cui il sistema immunitario attacca erroneamente la guaina protettiva dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto dell’organismo. Gli studi clinici in corso stanno esplorando diverse strategie terapeutiche per ridurre la frequenza delle recidive e rallentare la progressione della malattia.
Panoramica degli studi disponibili
Attualmente sono disponibili 6 studi clinici per pazienti con recidiva di sclerosi multipla. Questi studi valutano principalmente l’efficacia e la sicurezza di farmaci innovativi come ofatumumab e ocrelizumab, anticorpi monoclonali che agiscono sul sistema immunitario per controllare l’attività della malattia.
Studi clinici dettagliati
Studio su ofatumumab per pazienti con sclerosi multipla recidivante in transizione da terapie a base di fumarato o fingolimod
Località: Bulgaria, Germania, Lettonia, Polonia, Portogallo, Slovacchia, Slovenia, Spagna
Questo studio valuta l’efficacia di ofatumumab in pazienti che hanno manifestato un peggioramento della malattia nonostante l’uso di terapie precedenti a base di fumarato o fingolimod. Il farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea ogni quattro settimane per un periodo di 96 settimane. I criteri di inclusione richiedono una diagnosi di SMR con un punteggio di disabilità EDSS tra 0 e 4, e l’utilizzo di terapie precedenti per almeno sei mesi. Lo studio monitora il tasso annuale di recidive e valuta gli effetti collaterali, incluse le reazioni alle iniezioni. L’obiettivo principale è fornire informazioni preziose sull’efficacia di ofatumumab per i pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti precedenti.
Studio sull’efficacia e la tollerabilità di ofatumumab rispetto a una combinazione di farmaci per pazienti con sclerosi multipla recidivante di nuova diagnosi
Località: Francia, Germania, Italia, Spagna
Questo studio confronta ofatumumab, somministrato come iniezione mensile sottocutanea, con altre terapie di prima linea scelte dai medici, tra cui dimetilfumarato, diroximelfumarato, interferone beta-1a, glatiramer acetato, teriflunomide e peginterferone beta-1a. Lo studio è destinato a pazienti con SMR di recente diagnosi che non hanno ancora ricevuto trattamenti. I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 55 anni, con un punteggio EDSS tra 0 e 4, e devono aver manifestato sintomi da non più di cinque anni. Durante il periodo di studio di 15 mesi, i ricercatori monitorano il numero di recidive, i cambiamenti nel livello di disabilità e le nuove lesioni cerebrali rilevate tramite risonanza magnetica. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire le recidive e nel rallentare la progressione della malattia.
Studio sui livelli di ofatumumab nel latte materno di donne con sclerosi multipla recidivante
Località: Francia, Germania, Italia, Polonia
Questo studio si concentra sulla misurazione della concentrazione di ofatumumab nel latte materno di donne che allattano e hanno iniziato o ripreso il trattamento dopo il parto. Le partecipanti ricevono iniezioni di ofatumumab e forniscono campioni di latte materno in momenti specifici per determinare la quantità di farmaco presente. Lo studio monitora la salute delle madri e dei loro neonati allattati al seno per un periodo fino a 12 mesi. I criteri di inclusione richiedono che le donne abbiano una diagnosi di SMR, abbiano almeno 18 anni, siano nel periodo post-partum e pianifichino di allattare esclusivamente al seno. Lo studio è di tipo aperto, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sono a conoscenza del trattamento somministrato.
Studio sugli effetti di una dose più elevata di ocrelizumab per adulti con sclerosi multipla recidivante
Località: Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio valuta se una dose più elevata di ocrelizumab sia più efficace della dose attualmente approvata nel ridurre la progressione della disabilità nei pazienti con SMR. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione endovenosa ogni sei mesi. Prima di ogni infusione, i pazienti ricevono metilprednisolone (500 mg) per via endovenosa, difenidramina cloridrato (50 mg) e paracetamolo (500 mg) per via orale per ridurre il rischio di reazioni legate all’infusione. I criteri di inclusione richiedono un’età compresa tra 18 e 55 anni, una diagnosi di SMR secondo i criteri McDonald del 2017, e un punteggio EDSS tra 0 e 5,5. Lo studio monitora vari indicatori di salute, inclusi i cambiamenti nel volume cerebrale, i livelli di determinate proteine nel sangue e il numero di specifiche cellule immunitarie.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di ofatumumab per pazienti con sclerosi multipla recidivante
Località: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Estonia, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Lettonia, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovacchia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di ofatumumab in pazienti con SMR. I partecipanti ricevono il farmaco come iniezione sottocutanea da 20 mg ogni quattro settimane per un periodo fino a 240 settimane (circa 4,5 anni). Lo studio è destinato a pazienti adulti che hanno precedentemente partecipato a uno studio Novartis su ofatumumab e lo hanno completato mentre continuavano ad assumere il farmaco. Durante il periodo di studio, vengono monitorati attentamente gli effetti collaterali, le modifiche nei risultati dei test di laboratorio, i segni vitali, il numero di recidive e i cambiamenti nel livello di disabilità. L’obiettivo è fornire informazioni complete sui benefici e i rischi dell’uso a lungo termine di ofatumumab nella gestione della SMR.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di ocrelizumab, metilprednisolone e difenidramina cloridrato in pazienti con sclerosi multipla
Località: Belgio, Bulgaria, Croazia, Danimarca, Francia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovacchia, Slovenia, Svezia
Questo studio valuta l’efficacia e la sicurezza di ocrelizumab in pazienti con sclerosi multipla che hanno precedentemente partecipato a uno studio clinico sponsorizzato da Roche. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa di 300 mg. Prima dell’infusione, i pazienti ricevono metilprednisolone 500 mg per via endovenosa e difenidramina cloridrato 50 mg per via orale per gestire potenziali reazioni allergiche. Durante il trattamento può essere assunto paracetamolo 1000 mg per via orale per gestire eventuali fastidi o febbre. Lo studio monitora vari aspetti della malattia, inclusi i cambiamenti nei livelli di disabilità, l’insorgenza di recidive e l’attività generale della malattia. Vengono utilizzate anche risonanze magnetiche per osservare i cambiamenti nel cervello associati alla sclerosi multipla. Lo studio prevede visite di follow-up regolari per monitorare i progressi e valutare l’impatto del trattamento sui sintomi della malattia.
Sintesi
Gli studi clinici in corso sulla recidiva di sclerosi multipla si concentrano principalmente su due anticorpi monoclonali: ofatumumab e ocrelizumab. Questi farmaci agiscono sul sistema immunitario riducendo specifiche cellule (cellule B) coinvolte nel processo patologico della malattia.
Una caratteristica importante degli studi è la varietà di popolazioni di pazienti esaminate: dai pazienti di nuova diagnosi a quelli che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti precedenti, fino alle donne in allattamento. Questo approccio completo consente di valutare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci in diverse situazioni cliniche.
La maggior parte degli studi ha una durata considerevole (da 15 mesi fino a 4,5 anni), permettendo di valutare non solo l’efficacia a breve termine ma anche la sicurezza e l’efficacia a lungo termine dei trattamenti. Gli endpoint primari includono tipicamente il tasso annuale di recidive, la progressione della disabilità misurata con la scala EDSS, e la presenza di nuove lesioni cerebrali alla risonanza magnetica.
Un aspetto innovativo è lo studio specifico sui livelli di ofatumumab nel latte materno, che risponde a un’importante esigenza di informazioni sulla sicurezza del farmaco durante l’allattamento, un periodo spesso trascurato nella ricerca clinica.
Gli studi sono condotti in numerosi paesi europei, garantendo una diversità di popolazioni e contesti sanitari, il che aumenta la validità esterna dei risultati.
