Il feocromocitoma è un tumore raro che si sviluppa tipicamente nelle ghiandole surrenali. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che valutano nuovi approcci diagnostici e terapeutici per questa patologia, inclusi trattamenti con radiofarmaci e tecniche avanzate di imaging.

Studi Clinici in Corso sul Feocromocitoma

Il feocromocitoma rappresenta una sfida diagnostica e terapeutica significativa nella pratica clinica oncologica. Questa panoramica presenta gli studi clinici attualmente attivi che stanno esplorando nuove modalità di trattamento e diagnosi per i pazienti affetti da questa patologia rara. Al momento sono disponibili 3 studi clinici nel sistema per il feocromocitoma, tutti descritti in dettaglio di seguito.

Studi Clinici Disponibili

Studio sull’Efficacia del Lutezio (177Lu) Edotreotide per Pazienti con Tumori Neuroendocrini e Altri Tumori SSTR-Positivi

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia del trattamento con 177Lu-DOTATOC in pazienti affetti da tumori neuroendocrini e altri tumori che esprimono recettori della somatostatina (SSTR-positivi), inclusi feocromocitomi e paragangliomi, oltre a tumori neuroendocrini broncopolmonari. Il trattamento viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa e mira a distruggere le cellule tumorali minimizzando i danni ai tessuti sani circostanti.

Lo studio prevede un monitoraggio regolare dei pazienti nel tempo per valutare la risposta dei tumori al trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento effettivo oppure un placebo. Durante e dopo il periodo di trattamento, verranno controllati attentamente eventuali effetti collaterali per monitorare la sicurezza della terapia.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni
• Diagnosi confermata di tumore neuroendocrino o altro tumore SST2-positivo
• Malattia progressiva negli ultimi 12 mesi che non risponde ai trattamenti standard
• Aspettativa di vita superiore a 6 mesi
• Stato di performance ECOG pari o inferiore a 2
• Funzionalità adeguata di sangue, fegato e reni
• Per le donne in età fertile: utilizzo di metodi contraccettivi altamente efficaci

Criteri di esclusione:

• Tumori non SSTR-positivi
• Appartenenza a popolazioni vulnerabili che necessitano di protezione speciale
• Gravidanza o allattamento

I partecipanti allo studio saranno sottoposti a valutazioni regolari che includono questionari standardizzati sulla qualità della vita e test di imaging medico come risonanza magnetica o TAC, al fine di monitorare la progressione della malattia e i cambiamenti nel benessere generale.

Studio sulla Sicurezza del Lutezio (177Lu) Oxodotreotide, L-Lisina Cloridrato e L-Arginina Cloridrato in Adolescenti con Tumori Neuroendocrini e PPGL

Localizzazione: Francia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico è dedicato specificamente alla popolazione adolescente (età compresa tra 12 e 17 anni) affetta da tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici (GEP-NET), feocromocitomi e paragangliomi. Lo studio valuta la sicurezza del trattamento con Lutathera, un radiofarmaco contenente lutezio (177Lu) oxodotreotide, progettato per colpire e trattare questi tumori rari.

Insieme a Lutathera, viene somministrato LysaKare, una soluzione contenente L-lisina cloridrato e L-arginina cloridrato. Questi aminoacidi svolgono un ruolo protettivo importante per i reni durante il trattamento radiofarmaceutico. Lo studio si estende per un periodo fino a 36 mesi, durante il quale i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti e gli effetti del trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 12 e 17 anni al momento dell’arruolamento
• Diagnosi confermata istologicamente di GEP-NET o PPGL metastatico o non resecabile chirurgicamente
• Presenza di recettori della somatostatina confermata tramite imaging specifico effettuato entro 3 mesi dall’ingresso nello studio
• Punteggio Karnofsky o scala Lansky Play-Performance pari o superiore a 50
• Consenso informato firmato dal genitore o tutore legale e assenso dell’adolescente

Criteri di esclusione:

• Assenza di tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici con recettori della somatostatina
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione recente ad altri studi clinici
• Condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento
• Allergie al farmaco sperimentale o ai suoi componenti

L’obiettivo principale dello studio è valutare come il corpo degli adolescenti assorbe la radiazione dal trattamento e monitorare attentamente qualsiasi effetto collaterale. Il monitoraggio include un follow-up a breve termine di sei mesi e un follow-up a lungo termine che si estende fino a cinque anni dopo l’ultima dose.

Studio sull’Imaging PET-CT con [18F]mFBG per Pazienti con Feocromocitoma

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sul miglioramento delle tecniche diagnostiche per il feocromocitoma attraverso l’utilizzo di una metodica di imaging avanzata chiamata PET-CT con [18F]mFBG. Il [18F]mFBG (M-(18F)-Fluorobenzilguanidina), noto anche come Florbenguane (18F), è un tracciante radioattivo che viene iniettato per via endovenosa e che aiuta a evidenziare i tumori durante il processo di imaging.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia della scansione PET-CT con [18F]mFBG nel rilevare le lesioni da feocromocitoma rispetto alla TAC convenzionale. I partecipanti vengono sottoposti alla scansione PET-CT con [18F]mFBG e i risultati vengono confrontati con le loro precedenti TAC per determinare quante lesioni da feocromocitoma possono essere rilevate utilizzando questo nuovo metodo di imaging.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni al momento del consenso
• Diagnosi di feocromocitoma o risultati di test che suggeriscono la presenza di feocromocitoma (come livelli elevati di catecolamine nel sangue)
• Chirurgia pianificata come parte del trattamento
• TAC eseguita nelle ultime 8 settimane prima della scansione PET-CT con [18F]mFBG
• Stato di performance ECOG di grado 0-2 (che indica la capacità del paziente di svolgere attività quotidiane)
• Consenso informato scritto fornito prima della partecipazione

I ricercatori valuteranno anche il momento ottimale per eseguire la scansione PET-CT con [18F]mFBG confrontando le immagini acquisite in momenti diversi, tipicamente a 1 e 2 ore dopo l’iniezione. Inoltre, esamineranno come i risultati della scansione si correlano alle caratteristiche effettive del tumore e valuteranno la sicurezza dell’iniezione di [18F]mFBG monitorando eventuali effetti avversi. Lo studio dovrebbe proseguire fino all’inizio del 2027.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso per il feocromocitoma rappresentano progressi significativi sia nel campo del trattamento che della diagnostica. Le principali osservazioni includono:

Approcci terapeutici innovativi: Due degli studi si concentrano sull’utilizzo di radiofarmaci basati sul lutezio (177Lu-DOTATOC e Lutathera) per il trattamento mirato di tumori neuroendocrini e feocromocitomi. Questi trattamenti sfruttano la presenza di recettori della somatostatina sulla superficie delle cellule tumorali per fornire radiazioni direttamente al tumore, riducendo al minimo i danni ai tessuti sani circostanti.

Attenzione alle popolazioni speciali: Uno studio è specificamente dedicato agli adolescenti, una popolazione spesso sottorappresentata nella ricerca clinica. Questo dimostra un impegno crescente nel comprendere come questi trattamenti funzionano in diverse fasce d’età e nel garantire la sicurezza per i pazienti più giovani.

Miglioramenti diagnostici: Lo studio con PET-CT utilizzando [18F]mFBG rappresenta un importante passo avanti nelle tecniche di imaging, potenzialmente offrendo una maggiore sensibilità nel rilevare lesioni da feocromocitoma rispetto alle metodiche convenzionali. Una diagnosi più accurata può portare a una gestione terapeutica più efficace.

Distribuzione geografica: Gli studi sono condotti in diversi paesi europei (Italia, Francia, Polonia, Spagna e Paesi Bassi), offrendo opportunità di partecipazione a pazienti in varie località e contribuendo a una base di dati più diversificata e rappresentativa.

Monitoraggio della sicurezza: Tutti gli studi pongono particolare enfasi sulla sicurezza dei pazienti, con protocolli dettagliati per il monitoraggio degli effetti collaterali e follow-up a lungo termine che si estendono fino a cinque anni in alcuni casi.

Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi, è fondamentale discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi non ancora disponibili nella pratica clinica standard, contribuendo al contempo al progresso della conoscenza scientifica su questa patologia rara.