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Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di leriglitazone in uomini adulti con adrenoleucodistrofia cerebrale

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Di cosa tratta questo studio?

La adrenoleucodistrofia cerebrale รจ una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio clinico si concentra su uomini adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato leriglitazone. Il leriglitazone รจ somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il leriglitazone, mentre altri riceveranno un placebo, che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo.

Lo scopo principale dello studio รจ vedere se il leriglitazone puรฒ aumentare la sopravvivenza rispetto al placebo. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il tempo fino alla morte o fino a quando non sarร  necessario un supporto ventilatorio permanente. Inoltre, verranno osservati cambiamenti in vari parametri clinici e cognitivi per capire meglio l’effetto del farmaco sulla malattia. Lo studio prevede anche di esaminare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo.

Il leriglitazone รจ stato scelto per il suo potenziale nel trattare la adrenoleucodistrofia cerebrale. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili sull’efficacia del trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per questa malattia rara e debilitante.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi genetica di adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) e si verifica che non ci siano disabilitร  funzionali maggiori, ad eccezione di ‘sedia a rotelle’ o ‘incontinenza totale’.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco leriglitazone viene somministrato per via orale sotto forma di sospensione.

La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco non sono dettagliati, ma il trattamento continua per tutta la durata dello studio.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

Le valutazioni includono il cambiamento del punteggio Loes, che misura la progressione della malattia, e altri parametri clinici e cognitivi.

4 visite di controllo

Visite di controllo sono previste a intervalli regolari, inclusa una visita a 6 mesi per valutare i parametri farmacocinetici del leriglitazone nel plasma.

Una visita a 12 mesi puรฒ includere la raccolta opzionale di campioni di liquido cerebrospinale per ulteriori analisi.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con un’analisi finale dei dati raccolti per valutare l’efficacia del leriglitazone rispetto al placebo.

La data stimata di fine studio รจ il 1 dicembre 2026.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve essere in grado di leggere e comprendere il modulo di consenso informato e deve aver fornito il consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Il partecipante deve essere sterilizzato chirurgicamente. Se non lo รจ, deve essere disposto a usare metodi contraccettivi adeguati durante i rapporti sessuali con un partner che รจ incinta o potrebbe diventarlo, e non donare sperma dalla prima dose del farmaco fino ad almeno 90 giorni dopo l’ultima dose. Metodi contraccettivi adeguati includono diaframma o cappuccio cervicale, o preservativo maschile; questi devono essere combinati con contraccettivi ormonali o un dispositivo intrauterino per un partner non incinta che potrebbe diventarlo. Anche l’astinenza totale, in accordo con lo stile di vita del partecipante, รจ accettabile.
  • Il partecipante deve essere di sesso maschile e avere almeno 18 anni.
  • Il partecipante deve avere una conferma genetica di X-ALD, una condizione genetica.
  • Il partecipante deve avere una forma progressiva di cALD, definita come lesioni cerebrali GdE+.
  • Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) non รจ raccomandato per il partecipante dall’investigatore o il partecipante non รจ disposto a sottoporsi a HSCT.
  • Il partecipante deve avere un punteggio Loes compreso tra 0,5 e 12 al momento dello screening. Il punteggio Loes รจ una misura della gravitร  della malattia.
  • Il partecipante non deve avere disabilitร  funzionali gravi nel punteggio delle disabilitร  funzionali maggiori-neurologiche (MFD-NFS), ad eccezione di “costretto su sedia a rotelle” o “incontinenza totale”, che sono sintomi attesi della malattia nel tempo.
  • Il partecipante non deve avere un grave deterioramento cognitivo che comprometterebbe la sua capacitร  di partecipare allo studio, come determinato dall’investigatore durante lo screening.
  • Il partecipante deve avere una funzione surrenalica normale o un’adeguata sostituzione steroidea se รจ presente insufficienza surrenalica.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • I pazienti devono avere un’etร  compresa tra 4 e 3 anni. Se l’etร  non rientra in questo intervallo, non possono partecipare.
  • Non possono partecipare i pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili. Questo significa che le persone che potrebbero avere difficoltร  a proteggere i propri diritti e benessere non sono ammesse.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Francia
Uhrbrqurxbix Lukzria Lipsia Germania
Hknpqjgq Ufckhbyabekhl 1h Dh Oaaoorn Madrid Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
08.01.2025
Germania Germania
Reclutando
03.12.2024
Spagna Spagna
Reclutando
14.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Leriglitazone รจ un farmaco studiato per il trattamento di soggetti adulti di sesso maschile con adrenoleucodistrofia cerebrale. Questo farmaco viene valutato per la sua capacitร  di migliorare la sopravvivenza dei pazienti affetti da questa condizione. L’obiettivo principale dello studio รจ determinare se leriglitazone puรฒ essere piรน efficace rispetto ad altre opzioni nel prolungare la vita dei pazienti.

Malattie in studio:

Adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) โ€“ รˆ una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. La cALD รจ caratterizzata dall’accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel cervello, che porta alla distruzione della mielina, la sostanza che isola le fibre nervose. I sintomi iniziano spesso con problemi comportamentali e di apprendimento, seguiti da un rapido deterioramento neurologico. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sviluppare difficoltร  motorie, perdita della vista e dell’udito, e infine diventare incapaci di muoversi o comunicare. La progressione della cALD puรฒ variare, ma spesso porta a una significativa disabilitร  fisica e mentale.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:04

ID della sperimentazione:
2024-515104-39-00
Codice del protocollo:
MT-3-01
NCT ID:
NCT05819866
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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