Questo studio riguarda la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore causando problemi al suo funzionamento. Il trattamento che verrร utilizzato รจ ALXN2220, un anticorpo monoclonale umano ricombinante che viene somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco รจ stato progettato per agire contro la proteina transtiretina che causa la malattia.
Lo scopo dello studio รจ valutare gli effetti di un nuovo trattamento con ALXN2220 sui marcatori che indicano la gravitร della malattia e verificare la sicurezza di questo farmaco quando viene somministrato nuovamente. Lo studio coinvolge persone adulte che hanno giร ricevuto almeno una dose di ALXN2220 in uno studio precedente e che hanno tollerato bene il farmaco.
Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per valutare come il trattamento influisce sulla malattia, tra cui la risonanza magnetica cardiaca e la scintigrafia, che sono tecniche di imaging che permettono di vedere come funziona il cuore e se ci sono accumuli di proteine. Verranno inoltre controllati regolarmente i segni vitali, eseguiti esami del sangue e altri test per monitorare la sicurezza del trattamento e verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati. Lo studio misurerร anche la concentrazione del farmaco nel sangue e la possibile formazione di anticorpi contro il farmaco stesso.

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