Studio del rituximab rispetto al placebo sulla funzione polmonare in pazienti con malattia polmonare interstiziale linfocitica granulomatosa (GLILD)

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  • Oslo University Hospital HF

Di cosa tratta questo studio

La Malattia Polmonare Interstiziale Granulomatosa Linfocitica (GLILD) è una rara condizione che colpisce i polmoni, causando infiammazione e difficoltà respiratorie. Questo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato rituximab nel trattamento di questa malattia. Il rituximab è un medicinale che viene somministrato attraverso infusione endovenosa e agisce sul sistema immunitario.

Lo studio confronterà gli effetti del rituximab con quelli del placebo per valutare se il farmaco può migliorare la capacità respiratoria dei pazienti. Durante il trattamento, i partecipanti riceveranno infusioni di rituximab o placebo per un periodo di circa un mese. La capacità respiratoria verrà misurata principalmente alla settimana 27 dopo l’inizio del trattamento.

Il trattamento prevede la somministrazione di rituximab attraverso una soluzione per infusione, che viene diluita con una soluzione di cloruro di sodio. I pazienti riceveranno fino a quattro dosi del farmaco nell’arco del periodo di trattamento. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la funzionalità polmonare e la risposta al trattamento.

1Inizio dello studio

Il paziente riceverà una infusione endovenosa di rituximab o placebo (soluzione salina).

L’infusione viene somministrata in ambiente clinico controllato.

2Valutazione iniziale

Esecuzione del test della capacità di diffusione polmonare (DLCO)

Esecuzione della TAC del torace

Compilazione dei questionari sulla qualità della vita (K-BILD e SF-36)

Prelievo di sangue per analisi dei biomarcatori

3Controllo alla settimana 13

Nuovo test della capacità di diffusione polmonare

Valutazione della capacità vitale forzata (FVC)

Prelievo di sangue per controllo dei biomarcatori

4Valutazione principale alla settimana 27

Test completo della funzionalità polmonare

Nuova TAC del torace

Compilazione dei questionari sulla qualità della vita

Prelievo di sangue per analisi dei biomarcatori

5Controllo alla settimana 53

Test della funzionalità polmonare

Esecuzione della TAC del torace

Ultimo prelievo di sangue per analisi dei biomarcatori

6Valutazione finale alla settimana 78

Test finale della capacità di diffusione polmonare

Ultima valutazione della capacità vitale forzata

Conclusione dello studio clinico

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 70 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Peso corporeo compreso tra 50 e 130 kg.
  • Soddisfare i criteri diagnostici ESID 2019 per l’Immunodeficienza Comune Variabile (CVID).
  • Diagnosi di GLILD confermata da una valutazione consensuale che coinvolge:
    – Un medico specializzato in immunodeficienze primarie
    – Un radiologo toracico
    – Un pneumologo
    basata su risultati radiologici e clinici, con o senza riscontri istologici compatibili.
  • Progressione della malattia dimostrata da uno dei seguenti criteri:
    – Diminuzione assoluta >10% della capacità di diffusione polmonare negli ultimi 12 mesi con peggioramento dei risultati TAC
    – Capacità di diffusione polmonare tra 70% e 80% con peggioramento dei risultati TAC
    – Capacità di diffusione polmonare tra 50% e 70%
  • Altre cause di declino della funzione polmonare devono essere state escluse attraverso esami del sangue, test sierologici e microbiologici appropriati.
  • Le partecipanti in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni (età al di fuori dell’intervallo consentito)
  • Pazienti con ipersensibilità nota al rituximab o a qualsiasi componente del farmaco
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con infezioni attive gravi, incluse infezioni batteriche, virali o fungine
  • Pazienti con immunodeficienza grave o condizioni che compromettono severamente il sistema immunitario
  • Pazienti con malattie cardiache severe o insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti con patologie polmonari acute o altre condizioni respiratorie gravi non correlate alla GLILD
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con malattie epatiche o renali severe

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Città Paese Stato
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Hxvyhbixieo Helsinki Finlandia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Finlandia Finlandia
Non ancora reclutando
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
Svezia Svezia
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Rituximab è un farmaco biologico utilizzato per il trattamento di diverse malattie autoimmuni. In questo studio, viene utilizzato per trattare pazienti con malattia polmonare interstiziale linfocitica granulomatosa (GLILD). Il farmaco funziona riducendo il numero di cellule B nel sistema immunitario, che possono contribuire all’infiammazione nei polmoni. Viene somministrato per via endovenosa in ospedale sotto supervisione medica.

Il placebo è una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco reale ma non contiene principi attivi medicinali. Viene utilizzato come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento con rituximab. I pazienti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo durante lo studio.

Malattie investigate:

Granulomatous Lymphocytic Interstitial Lung Disease (GLILD) – È una rara malattia polmonare caratterizzata dall’accumulo di cellule infiammatorie nei polmoni, in particolare linfociti e granulomi. Si manifesta principalmente nei pazienti con immunodeficienza comune variabile (CVID) e causa un progressivo deterioramento della funzione polmonare. La malattia provoca l’ispessimento del tessuto polmonare e la riduzione della capacità di scambio dei gas nei polmoni. I sintomi includono difficoltà respiratoria progressiva, tosse e affaticamento. La condizione può svilupparsi lentamente nel tempo, influenzando la capacità del paziente di svolgere attività quotidiane a causa della ridotta funzionalità polmonare.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 13:48

Trial ID:
2024-517667-23-00
Numero di protocollo
GRIT
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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