Sonidegib è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcune forme di cancro della pelle, in particolare il carcinoma basocellulare. Questo farmaco agisce bloccando una via di segnalazione specifica nelle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Nel contesto di questo studio clinico, i pazienti con la sindrome di Gorlin o con carcinoma basocellulare sporadico vengono trattati con Sonidegib per un periodo iniziale di 16 settimane con somministrazione giornaliera. Successivamente, il trattamento continua con un programma di dosaggio a impulsi per altre 24 settimane. L’obiettivo è valutare l’aderenza al trattamento e l’efficacia del farmaco nel controllo della malattia.

Sindrome del Carcinoma Basocellulare Nevoide – La Sindrome del Carcinoma Basocellulare Nevoide è una malattia genetica caratterizzata dalla predisposizione a sviluppare carcinomi basocellulari multipli, che sono un tipo di tumore della pelle. Questa sindrome può anche causare anomalie ossee, cisti mandibolari e altre manifestazioni cutanee. I carcinomi basocellulari tendono a comparire in età giovanile e possono aumentare di numero con l’età. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sviluppano solo pochi tumori e altri che ne sviluppano molti. Oltre ai tumori cutanei, possono verificarsi anche altre complicazioni come anomalie scheletriche e cisti odontogene. La gestione della malattia richiede un monitoraggio regolare per identificare e trattare tempestivamente le lesioni cutanee e altre manifestazioni.