AZD0530 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di una condizione rara chiamata fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Questo farmaco è studiato per la sua capacità di prevenire la formazione di ossa in luoghi dove normalmente non dovrebbero formarsi, come nei muscoli e nei tessuti molli. L’obiettivo principale del trattamento con AZD0530 è ridurre o fermare la crescita di queste ossa anomale, migliorando così la qualità della vita delle persone affette da FOP. Durante il trial clinico, i partecipanti ricevono questo farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza nel prevenire la formazione di nuove ossa. È importante notare che AZD0530 è ancora in fase di studio e non è ancora disponibile come trattamento standard per la FOP.

Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) – La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva è una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione anomala di osso in tessuti molli come muscoli, tendini e legamenti. Questa ossificazione eterotopica inizia spesso nell’infanzia e progredisce con il tempo, limitando gradualmente il movimento delle articolazioni. Gli episodi di ossificazione possono essere spontanei o scatenati da traumi minori, infezioni o altre infiammazioni. Con il progredire della malattia, le persone affette possono sperimentare una significativa riduzione della mobilità e della funzionalità fisica. La FOP è causata da mutazioni nel gene ACVR1, che alterano il normale processo di ossificazione. La progressione della malattia è variabile, ma tende a peggiorare con l’età.