Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di sirolimus nei bambini con glioma ad alto grado

2 1 1 1

Sponsor

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini, un tipo di tumore cerebrale maligno. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ il rapamicina, noto anche con il nome di codice sirolimus. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilitร  nei pazienti pediatrici affetti da questo tipo di tumore.

Lo scopo dello studio รจ determinare quanto sia sicuro e tollerabile l’uso della rapamicina nei bambini con gliomi ad alto grado. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con rapamicina e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Lo studio prevede un periodo di trattamento e un periodo di osservazione per valutare la risposta al farmaco e la sua sicurezza.

La rapamicina agisce inibendo una via di segnalazione cellulare chiamata mTOR, che รจ spesso attivata nei tumori cerebrali. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione di malattie rare e ultra rare del sistema nervoso centrale nei bambini. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza complessiva e senza eventi, nonchรฉ la risposta complessiva al trattamento secondo criteri specifici. Lo studio si concluderร  nel 2026.

1 inizio del trattamento

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con Rapamune, una soluzione orale contenente il principio attivo sirolimus.

Il farmaco viene assunto per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle esigenze specifiche del paziente.

2 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco.

Verranno valutate eventuali reazioni avverse di grado 3 e 4, secondo la classificazione CTCAE, per garantire la sicurezza del paziente.

3 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento verrร  valutata attraverso diversi parametri, tra cui la sopravvivenza complessiva (OS), la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 15 mesi, 24 mesi, 3 anni e 5 anni.

Verrร  anche valutato il tasso di risposta complessiva (ORR) secondo i criteri RAPNO.

4 follow-up

Dopo il completamento del trattamento, il paziente sarร  sottoposto a un periodo di follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine e la progressione della malattia.

Il follow-up aiuterร  a raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 3 e 18 anni, inclusi.
  • Consenso informato firmato dai genitori o dal tutore legale del minore e dal paziente se ha piรน di 13 anni per le procedure diagnostiche e terapeutiche dello studio, inclusi test diagnostici e prognostici basati su metodi molecolari come il NGS (sequenziamento di nuova generazione).
  • Diagnosi istologica di glioma di grado III e IV secondo l’OMS, confermata da un patologo di riferimento. (Il glioma รจ un tipo di tumore cerebrale.)
  • Risultato negativo del test di gravidanza effettuato entro 2 settimane prima dell’inizio dello studio per le pazienti in etร  riproduttiva.
  • Consenso scritto all’uso di contraccezione efficace nei pazienti sessualmente attivi.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno un glioma di alto grado. Un glioma di alto grado รจ un tipo di tumore al cervello.
  • Non possono partecipare i bambini al di fuori della fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uuieiufattg Mhbqmpmx W Lgsmz ลรณdลบ Polonia
Iazaotti Pnzhxk Canhvrs Zsoujxo Dmptkac Varsavia Polonia
Gxxyuccjufbf Cqzcxur Zivaymr Dytwcky Iqx Szh Jacw Pfspl Iq Sghhrbfrpfv Phkpprzax Sjoyges Kqhfwsbyq Ns 6 Smtkdkdbr Uvtxbbcflyio Mqacthjzcl W Kwnjnhanaw Katowice Polonia

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Reclutando
11.09.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Rapamicina รจ un farmaco utilizzato nel trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini. Questo farmaco agisce bloccando una via specifica nel corpo chiamata mTOR, che รจ spesso attiva nei tumori. L’obiettivo principale dell’uso della rapamicina in questo studio รจ verificare quanto sia sicuro e tollerabile per i bambini con questo tipo di tumore al cervello. La rapamicina potrebbe aiutare a rallentare la crescita del tumore e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti. รˆ importante monitorare attentamente i bambini durante il trattamento per assicurarsi che il farmaco sia sicuro e per gestire eventuali effetti collaterali.

Malattie indagate:

Glioma ad alto grado โ€“ Il glioma ad alto grado รจ un tipo di tumore cerebrale che origina dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni nel cervello. Questo tumore รจ caratterizzato da una crescita rapida e aggressiva. Si sviluppa principalmente nel cervello, ma puรฒ anche colpire il midollo spinale. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito, convulsioni e problemi neurologici come debolezza o difficoltร  di parola. La progressione del glioma ad alto grado puรฒ portare a un aumento della pressione intracranica e a un deterioramento delle funzioni neurologiche. La malattia richiede un monitoraggio costante per valutare i cambiamenti nella sua progressione.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 02:45

ID dello studio:
2024-515951-39-00
Codice del protocollo:
BraimTOR-ONKO
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altri studi da considerare

  • Data di inizio: 2021-11-23

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati giร  trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilitร  dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…

    Malattie indagate:
    Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterร  l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio รจ determinare l’efficacia e la…

    Italia