Lo studio clinico si concentra sul trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini, un tipo di tumore cerebrale maligno. Il trattamento utilizzato in questo studio è il rapamicina, noto anche con il nome di codice sirolimus. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici affetti da questo tipo di tumore.
Lo scopo dello studio è determinare quanto sia sicuro e tollerabile l’uso della rapamicina nei bambini con gliomi ad alto grado. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con rapamicina e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Lo studio prevede un periodo di trattamento e un periodo di osservazione per valutare la risposta al farmaco e la sua sicurezza.
La rapamicina agisce inibendo una via di segnalazione cellulare chiamata mTOR, che è spesso attivata nei tumori cerebrali. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione di malattie rare e ultra rare del sistema nervoso centrale nei bambini. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza complessiva e senza eventi, nonché la risposta complessiva al trattamento secondo criteri specifici. Lo studio si concluderà nel 2026.

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