Lo studio clinico si concentra sul trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini, un tipo di tumore cerebrale maligno. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ il rapamicina, noto anche con il nome di codice sirolimus. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilitร nei pazienti pediatrici affetti da questo tipo di tumore.
Lo scopo dello studio รจ determinare quanto sia sicuro e tollerabile l’uso della rapamicina nei bambini con gliomi ad alto grado. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con rapamicina e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Lo studio prevede un periodo di trattamento e un periodo di osservazione per valutare la risposta al farmaco e la sua sicurezza.
La rapamicina agisce inibendo una via di segnalazione cellulare chiamata mTOR, che รจ spesso attivata nei tumori cerebrali. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione di malattie rare e ultra rare del sistema nervoso centrale nei bambini. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza complessiva e senza eventi, nonchรฉ la risposta complessiva al trattamento secondo criteri specifici. Lo studio si concluderร nel 2026.











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