Studio sull’uso di Gilteritinib e Azacitidina per la Leucemia Mieloide Acuta con Mutazione FLT3 in pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta di nuova diagnosi con mutazione FLT3 in pazienti che non possono ricevere una chemioterapia intensiva. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. La ricerca mira a confrontare l’efficacia di due trattamenti: Gilteritinib (noto anche come ASP2215), un farmaco in compresse rivestite, e Azacitidina, un farmaco in polvere per sospensione iniettabile. Alcuni pazienti riceveranno una combinazione di Gilteritinib e Azacitidina, mentre altri riceveranno solo Azacitidina.

L’obiettivo principale dello studio è determinare se la combinazione di Gilteritinib e Azacitidina è più efficace di Azacitidina da sola nel migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 101 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi esami del sangue e controlli fisici, per valutare la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 3 per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con mutazione FLT3.

Lo studio è aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento.

2 trattamento con azacitidina

Il paziente riceve azacitidina, un farmaco somministrato come sospensione per iniezione.

La somministrazione avviene per via endovenosa.

3 trattamento con gilteritinib

Il paziente può ricevere gilteritinib, un farmaco in compresse rivestite con film.

La somministrazione avviene per via orale.

4 combinazione di trattamenti

In alcuni casi, il paziente può ricevere una combinazione di gilteritinib e azacitidina.

L’obiettivo principale è determinare l’efficacia della combinazione rispetto alla sola azacitidina, misurata in termini di sopravvivenza complessiva.

5 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

Vengono effettuati esami di laboratorio, esami fisici e misurazioni dei segni vitali per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2024.

I risultati finali aiuteranno a determinare il miglior approccio terapeutico per i pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) non trattata in precedenza, secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Il paziente deve avere una mutazione FLT3. Questa è una specifica alterazione genetica che può essere presente in alcuni tipi di leucemia.
  • Il paziente non deve essere idoneo per la chemioterapia intensiva di induzione. Questo significa che il paziente deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
    • Il paziente ha 65 anni o più e non è idoneo per la chemioterapia intensiva secondo il parere del medico.
    • Il paziente ha tra 18 e 64 anni e presenta una delle seguenti condizioni di salute:
      • Insufficienza cardiaca congestizia con una classe NYHA (New York Heart Association) di 3 o meno, o una frazione di eiezione (EF) del 50% o meno. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
      • Creatinina superiore a 2 mg/dL, dialisi o trapianto renale precedente. La creatinina è una sostanza nel sangue che indica la funzionalità renale.
      • Stato di performance ECOG di 2 o superiore. Questo è un punteggio che valuta quanto bene il paziente è in grado di svolgere le attività quotidiane.
      • Presenza di un tumore precedente o attuale che non richiede trattamento contemporaneo.
      • Il paziente ha ricevuto una dose cumulativa di antracicline superiore a 400 mg/m² di doxorubicina. Le antracicline sono un tipo di farmaco chemioterapico.
      • Malattia polmonare nota con capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO) superiore al 50% e/o necessità di ossigeno fino a 2 litri al minuto.
      • Qualsiasi altra condizione di salute che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva deve essere esaminata e approvata dal Monitor Medico durante la fase di screening e prima della randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con il trattamento.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nello stesso periodo.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Condizioni mediche che compromettono il sistema immunitario.
  • Uso di farmaci non consentiti dallo studio.
  • Problemi di salute mentale che impediscono la comprensione dello studio.
  • Età al di fuori della fascia consentita dallo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
01.08.2016
Germania Germania
Non reclutando
01.08.2016

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

ASP2215 (Gilteritinib) è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questo farmaco agisce bloccando l’attività di una proteina anomala che favorisce la crescita delle cellule tumorali. È somministrato ai pazienti che hanno una mutazione specifica chiamata FLT3, che è comune in questo tipo di leucemia.

Azacitidina è un farmaco che aiuta a trattare la leucemia mieloide acuta interferendo con la crescita e la diffusione delle cellule tumorali nel corpo. Viene utilizzato per i pazienti che non possono sottoporsi a trattamenti chemioterapici intensivi. Azacitidina aiuta a migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti affetti da questa malattia.

Leucemia Mieloide Acuta con Mutazione FLT3 – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, caratterizzato dalla presenza di una mutazione nel gene FLT3. Questa mutazione porta a una crescita incontrollata delle cellule leucemiche nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente, con un accumulo di cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. Questo tipo di leucemia è spesso diagnosticato in pazienti che non sono idonei a trattamenti di chemioterapia intensiva.

ID della sperimentazione:
2024-512474-98-00
Codice del protocollo:
2215-CL-0201
NCT ID:
NCT02752035
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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