Questo studio riguarda la vasculite associata ad ANCA, una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca per errore i vasi sanguigni del corpo, causando infiammazione. Quando questa malattia colpisce i reni in modo grave, può provocare un rapido peggioramento della funzione renale. Nello studio verrà utilizzato un medicinale chiamato AMG 569 (che contiene il principio attivo avacopan) oppure un placebo, insieme ai trattamenti abituali. I trattamenti abituali includono rituximab oppure ciclofosfamide, associati a medicinali cortisonici come metilprednisolone, prednisone o prednisolone. In alcuni casi può essere utilizzato anche lo scambio plasmatico, una procedura che filtra il sangue per rimuovere sostanze dannose.
Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di avacopan ai trattamenti abituali possa migliorare la funzione dei reni dopo un anno di cura nelle persone con questa forma grave di malattia renale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il medicinale in capsule per bocca per un periodo di 52 settimane, insieme ai trattamenti abituali. Saranno effettuate diverse visite mediche nel corso dello studio per controllare come funzionano i reni, misurando la velocità con cui i reni filtrano il sangue, la presenza di proteine nelle urine e altri indicatori della malattia. Verrà anche valutato lo stato generale di salute e la qualità di vita dei partecipanti.
Prima di iniziare lo studio sarà necessaria una biopsia renale, cioè il prelievo di un piccolo frammento di tessuto del rene per esaminarlo, se non è già stata eseguita nelle settimane precedenti. Durante tutto il periodo dello studio, che durerà fino a 64 settimane in totale, verranno monitorati attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento, come infezioni, diabete o problemi al fegato. Lo studio prevede anche la misurazione di diverse sostanze nel sangue e nelle urine che aiutano a capire come la malattia risponde al trattamento e come funziona il sistema immunitario.
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