Studio sull’inebilizumab per valutare la sicurezza e l’efficacia in bambini e adolescenti con la malattia correlata alle immunoglobuline G4

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la Malattia correlata alle immunoglobuline G4, una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca i tessuti e gli organi del corpo, causando infiammazione. Lo studio mira a valutare come il farmaco inebilizumab agisce e viene gestito dall’organismo nei pazienti pediatrici. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura in cui il medicinale viene inserito direttamente nel sangue attraverso una vena.

Durante il percorso dello studio, verranno monitorati diversi aspetti legati alla sicurezza e alla risposta del corpo al farmaco. Verrà esaminata la farmacocinetica, che descrive come il medicinale si muove nel corpo, e la farmacodinamica, che riguarda l’effetto del farmaco stesso sulle funzioni biologiche. Inoltre, si osserverà la variazione del numero di cellule B CD20+, che sono un tipo specifico di cellule del sistema immunitario coinvolte nella malattia.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un peso uguale o superiore a 17 kg.
  • È necessario aver fornito il consenso informato, ovvero un documento scritto in cui si accetta di partecipare allo studio; per i minori, il consenso deve essere firmato dai genitori o da un rappresentante legale, mentre il bambino deve fornire il proprio assenso, cioè la propria approvazione.
  • L’età deve essere compresa tra i 2 e i 17 anni al momento della selezione iniziale.
  • Deve esserci una diagnosi clinica di IgG4-RD (una malattia rara che causa infiammazione in vari organi).
  • Il partecipante deve soddisfare i criteri di classificazione internazionali per la malattia, il che significa che deve essere coinvolto almeno uno degli organi colpiti, come il pancreas, i polmoni, i reni, la tiroide o le ghiandole lacrimali, tra gli altri.
  • Deve aver ricevuto tutti i vaccini previsti per la propria età e richiesti dalle leggi locali prima di iniziare lo studio.
  • Il partecipante deve necessitare di un trattamento per la malattia che sia diverso o aggiuntivo ai glucocorticoidi (una classe di farmaci antinfiammatori, come il cortisone).
  • Se il partecipante sta già assumendo glucocorticoidi per curare la malattia, deve mantenere la stessa dose per almeno 2 settimane prima di iniziare lo studio, senza aver cambiato il dosaggio recentemente.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di test del fegato anomali legati alla malattia, con valori molto alti di AST (un enzima del fegato), ALT (un altro enzima del fegato) o bilirubina totale (una sostanza giallastra prodotta dal fegato), a meno che non migliorino con i medicinali glucocorticoidi (farmaci che riducono l’infiammazione).
  • Aver ricevuto trattamenti come alemtuzumab, irradiazione del sistema linfatico, trapianto di midollo osseo o terapie vaccinali per le cellule T prima dell’inizio dello studio.
  • Aver avuto un tumore negli ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tipi di tumori della pelle non melanoma o tumori in fase iniziale della cervice o del seno.
  • Aver assunto farmaci come azatioprina, micofenolato mofetile, ciclosporina, metotressato, ciclofosfamide, tocilizumab, satralizumab, eculizumab o mitoxantrone negli ultimi 2 mesi.
  • Aver assunto rituximab o altri farmaci che riducono le cellule B (un tipo di globuli bianchi che aiuta il sistema immunitario) o abatacept nei 6 mesi precedenti, a meno che il numero di cellule B non sia tornato a un livello normale.
  • Aver ricevuto immunoglobuline endovenose (IVIG) (una terapia con anticorpi) nell’ultimo mese.
  • Aver assunto natalizumab nei 6 mesi precedenti.
  • Avere una storia di gravi allergie o anafilassi (una reazione allergica molto forte e pericolosa) a due o più alimenti o medicinali, inclusi farmaci come il paracetamolo o i glucocorticoidi.
  • Aver ricevuto vaccini vivi o attenuati (vaccini che contengono una forma indebolita del virus) nelle 4 settimane precedenti, il vaccino BCG nell’ultimo anno o aver ricevuto una trasfusione di sangue nell’ultimo mese.
  • Stare partecipando ad un altro studio clinico con un nuovo farmaco o dispositivo, o non aver terminato il precedente da abbastanza tempo affinché il farmaco sia stato completamente eliminato dall’organismo.
  • Non essere disposti a usare metodi di contraccezione (metodi per evitare la gravidanza) durante lo studio e per i 6 mesi successivi.
  • Avere una storia di immunodeficienza (una condizione in cui il sistema immunitario è troppo debole per combattere le infezioni) causata da virus come l’HIV, dalla rimozione della milza o da altre cause.
  • Essere in fase di allattamento o avere programmi di allattamento durante lo studio o nei 6 mesi successivi.
  • Avere programmi di gravidanza durante lo studio o nei 6 mesi successivi.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante nelle 8 settimane precedenti lo studio.
  • Avere un test di gravidanza positivo al momento della selezione.
  • Avere un partner che non è disposto a usare contraccettivi o ad astenersi dai rapporti sessuali durante lo studio e per i 6 mesi successivi.
  • Essere un uomo che ha un partner in gravidanza e non è disposto a usare il preservativo o ad astenersi dai rapporti.
  • Non essere disposti ad astenersi dal donare sperma durante lo studio e per i 6 mesi successivi.
  • Avere una sensibilità nota verso i prodotti che verranno somministrati durante lo studio.
  • Non essere in grado di rispettare tutte le visite o le procedure richieste dallo studio.
  • Avere altre malattie gravi che, secondo il medico, potrebbero mettere a rischio la sicurezza o interferire con lo studio.
  • Risultare positivi al test per l’epatite B cronica.
  • Avere una storia di epatite C non curata o non aver dimostrato di esserne guariti completamente dopo il trattamento.
  • Avere una storia di tubercolosi attiva o latente (una malattia causata da un batterio che può rimanere dormiente nel corpo).
  • Risultare negativi al test per l’anticorpo IgG del virus della varicella-zoster (che protegge dalla varicella).
  • Avere valori anomali del fegato (AST, ALT o bilirubina) anche se non legati alla malattia principale, tranne in caso di sindrome di Gilbert (una condizione benigna del fegato).
  • Avere una storia di abuso di alcol o droghe che potrebbe influenzare la sicurezza o la partecipazione allo studio.
  • Avere risultati positivi per alcuni tipi specifici di anticorpi (come quelli contro la proteinasi 3 o la mieloperossidasi) che indicano particolari problemi del sistema immunitario.
  • Presentare problemi significativi ai reni (misurati tramite la filtrazione glomerulare), al metabolismo o al sangue, come bassi livelli di piastrine, neutrofili, immunoglobuline totali, cellule T CD4 o emoglobina.
  • Avere un numero di cellule B troppo basso rispetto ai valori normali per la propria età.
  • Avere un’altra malattia autoimmune (una condizione in cui il corpo attacca se stesso) che non è sotto controllo.
  • Avere infezioni gravi (batteriche, virali o fungine) che richiedono cure particolari o ricovero ospedaliero.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Varsavia Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
15.03.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
15.03.2026
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
15.03.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
15.03.2026

Sedi della sperimentazione

Inebilizumab è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa che viene studiato per capire come agisce e come viene assorbito dal corpo dei bambini che soffrono di una malattia chiamata malattia correlata alle IgG4. Il suo scopo è valutare se il trattamento è sicuro e ben tollerato in questa fascia d’età.

Immunoglobulin G4-related Disease – Questa condizione è una malattia infiammatoria che colpisce vari organi e tessuti del corpo. Si manifesta attraverso l’accumulo di cellule infiammatorie che possono causare il rigonfiamento di organi come il pancreas, le ghiandole salivari o i linfonodi. La progressione avviene spesso tramite la formazione di masse o tessuti fibrosi che possono alterare la normale funzione dell’organo coinvolto. La malattia può presentarsi in modo intermittente con periodi di attività seguiti da fasi di calma. Nel tempo, l’infiammazione può estendersi a diverse aree del corpo in modo cronico.

ID della sperimentazione:
2025-520988-41-00
Codice del protocollo:
20240202
NCT ID:
NCT07222553
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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