Studio sull’efficacia e la sicurezza di QEL-005 in pazienti con sclerodermia sistemica diffusa o con artrite reumatoide difficile da trattare

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda la ricerca di un nuovo trattamento chiamato QEL-005 per persone affette da Sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e diversi organi, o da Artrite reumatoide difficile da trattare, una condizione che causa infiammazione e dolore alle articolazioni. Il farmaco in esame è una terapia basata sulle cellule CAR T-regolatorie, un metodo che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate in laboratorio per aiutare a regolare la risposta immunitaria dell’organismo.

L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di QEL-005 somministrata tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura che permette al farmaco di entrare direttamente nel flusso sanguigno. Durante il percorso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

1 somministrazione del trattamento

ricezione di una singola dose di QEL-005 attraverso una infusione endovenosa, ovvero l’introduzione del farmaco direttamente nelle vene.

2 monitoraggio della sicurezza

osservazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento nei 14 giorni successivi all’infusione per individuare eventuali effetti indesiderati o tossicità limitanti la dose.

controllo dei parametri vitali, dell’elettrocardiogramma (un esame che registra l’attività elettrica del cuore) e dei risultati degli esami del sangue per rilevare cambiamenti significativi.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere un’età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Per chi soffre di sclerosi sistemica cutanea diffusa (una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni), deve esserci una diagnosi confermata secondo i criteri internazionali.
  • Presenza di anticorpi antinucleari positivi nei test del sangue (un segno che il sistema immunitario attacca le cellule del corpo).
  • Mancata risposta sufficiente ai farmaci DMARDs (farmaci che servono a modificare il decorso della malattia e a regolare il sistema immunitario).
  • Presenza di un coinvolgimento della pelle con un punteggio Rodnan Skin Score di almeno 15 (un sistema per misurare quanto la pelle sia diventata dura o spessa a causa della malattia).
  • Segnali di fibrosi polmonare (una condizione in cui il tessuto dei polmoni diventa rigido e cicatrizzato) rilevati tramite esami radiologici o test della funzione respiratoria.
  • Segni di malattia attiva basati su test specifici per valutare l’attività della sclerosi sistemica.
  • Essere in regola con il calendario vaccinale secondo le linee guida locali.
  • Avere una buona funzionalità del sangue, del fegato e dei reni, verificata tramite esami di laboratorio.
  • Essere disposti a sottoporsi alla vaccinazione annuale contro l’influenza.
  • Accettare di partecipare a un periodo di monitoraggio di 15 anni dopo lo studio.
  • Avere uno stato di salute generale classificato con un punteggio ECOG inferiore a 3 (una scala che misura quanto la malattia influenzi le attività quotidiane e la capacità di movimento).
  • Essere in grado e disposti a utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace.
  • Assumere un dosaggio stabile di steroidi (farmaci antinfiammatori) prima dell’inizio della valutazione.
  • Per chi soffre di artrite reumatoide difficile da trattare, deve esserci una diagnosi confermata secondo i criteri internazionali.
  • Presenza di malattia clinicamente attiva, confermata da risultati medici o esami del sangue.
  • Segni di infiammazione nelle articolazioni bersaglio, valutati tramite il test DAS28 CRP (un indice che misura l’attività dell’artrite analizzando il gonfiore delle articolazioni e la presenza di una proteina infiammatoria nel sangue).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre condizioni mediche importanti o di risultati anomali degli esami del sangue che, secondo il medico, potrebbero mettere a rischio la sicurezza del paziente o impedirgli di seguire correttamente le procedure dello studio.
  • Avere o temere di avere malattie autoimmuni, ovvero malattie in cui il sistema immunitario (la difesa naturale del corpo) attacca erroneamente i tessuti sani, diverse da quelle oggetto dello studio.
  • Presenza di un’infezione attiva o di infezioni croniche che si ripetono spesso e che richiedono cure mediche.
  • Immunodeficienza, che è una condizione in cui il sistema immunitario è indebolito e non riesce a proteggere il corpo, o l’uso di terapie con immunoglobuline (proteine che aiutano il sistema di difesa del corpo).
  • Aver avuto o avere attualmente infezioni da Epatite B o C (malattie del fegato), tubercolosi, sifilide o HIV (virus che colpiscono il sistema immunitario).
  • Presenza di problemi importanti al cuore o ai polmoni.
  • Avere avuto un tumore (una crescita incontrollata di cellule anomale) negli ultimi 5 anni.
  • Assunzione di farmaci vietati che non possono essere sospesi al momento della valutazione iniziale.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz Madrid Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.06.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
01.06.2026

Sedi della sperimentazione

QEL-005 è una terapia cellulare avanzata che utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso (cellule T-regolatorie) modificate in laboratorio per colpire una specifica proteina chiamata CD19. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione in vena e ha lo scopo di aiutare a regolare il sistema immunitario nei pazienti affetti da sclerodermia sistemica o artrite reumatoide difficile da trattare.

Malattie in studio:

Diffuse cutaneous systemic sclerosis – Questa condizione è una malattia autoimmune che colpisce principalmente la pelle e i tessuti connettivi. Caratterizzata da un’eccessiva produzione di collagene, porta a un indurimento diffuso della cute. Il processo si manifesta spesso con un ispessimento della pelle che si estende rapidamente verso il tronco e gli arti. Nel tempo, l’indurimento può coinvolgere anche gli organi interni, compromettendone il funzionamento. La progressione varia da individuo a individuo, ma tende a coinvolgere ampie aree del corpo.

Rheumatoid arthritis – Si tratta di un’infiammazione cronica che colpisce principalmente le articolazioni. La malattia progredisce attraverso attacchi che causano gonfiore, dolore e rigidità nelle articolazioni. Con il passare del tempo, l’infiammazione può portare a un danneggiamento delle strutture articolari. In alcuni casi, la condizione può diventare difficile da gestire a causa della persistenza dei sintomi. Il processo può estendersi oltre le articolazioni, influenzando altri tessuti del corpo.

ID della sperimentazione:
2025-523971-46-00
Codice del protocollo:
QEL-005-CLN-01
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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