Studio sull’efficacia e la sicurezza di AZD0120 in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario rispetto a terapie standard.

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda il trattamento del Multiple Myeloma, una forma di tumore che colpisce le cellule del sangue. Lo studio si concentra in particolare su pazienti con Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, una condizione in cui la malattia è tornata dopo un trattamento precedente o non risponde più alle terapie standard. L’obiettivo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento sperimentale chiamato AZD0120 rispetto alle cure comunemente utilizzate dai medici.

Il trattamento sperimentale AZD0120 è una terapia basata sulle cellule CAR-T, un metodo che utilizza cellule del sistema immunitario modificate per combattere il tumore colpendo specifici bersagli sulle cellule malate. I trattamenti di confronto utilizzati nello studio includono farmaci come Bortezomib, Daratumumab, Carfilzomib, Dexamethasone e Pomalidomide. Questi farmaci possono essere somministrati tramite Intravenous Use, ovvero attraverso una flebo, oppure per via orale sotto forma di compresse o capsule.

Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati a diversi gruppi per ricevere o la nuova terapia o i trattamenti standard. Verranno monitorati diversi parametri, tra cui la Progression-Free Survival, che indica il tempo in cui la malattia rimane stabile senza peggiorare, e lo stato di MRD negative, che indica l’assenza di tracce residue di cellule tumorali rilevabili con i test più sensibili. Verranno inoltre valutati la sopravvivenza globale e la risposta complessiva del corpo alla cura per determinare quanto il nuovo metodo sia efficace nel controllare la malattia.

1 assegnazione del gruppo di trattamento

al momento dell’ingresso nello studio, viene effettuata una randomizzazione, ovvero una procedura che assegna il trattamento in modo casuale a uno dei due gruppi previsti.

l’assegnazione determina se viene somministrata la terapia sperimentale AZD0120 o uno dei regimi terapeutici standard attualmente utilizzati.

2 trattamento con terapia sperimentale

se assegnati al gruppo sperimentale, viene somministrata la terapia AZD0120. questa terapia è una cellula CAR-T, ovvero un tipo di trattamento che utilizza cellule del sistema immunitario modificate per colpire la malattia.

il farmaco viene somministrato tramite uso endovenoso, cioè attraverso una soluzione infusa direttamente nelle vene.

3 trattamento con regimi standard

se assegnati al gruppo di confronto, vengono somministrati regimi terapeutici standard che possono includere diversi farmaci.

i farmaci somministrati per via endovenosa possono includere bortezomib, daratumumab o carfilzomib.

i farmaci somministrati per via orale, cioè tramite compresse o capsule ingerite, possono includere desametasone o pomalidomide.

4 monitoraggio della risposta e della sicurezza

durante lo studio, viene monitorato il tempo in cui la malattia rimane stabile, chiamato progressione libera da malattia.

a 9 mesi dalla randomizzazione, viene valutato il raggiungimento di una risposta completa che sia anche negativa alla malattia residua minima, ovvero una condizione in cui non sono rilevabili tracce significative di cellule malate attraverso i test.

vengono effettuati controlli costanti per valutare la sicurezza, monitorando i segni vitali e i risultati degli esami del sangue per identificare eventuali eventi avversi, ovvero effetti collaterali indesiderati.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un’età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato (il documento che spiega i dettagli dello studio).
  • Deve avere una diagnosi confermata di mieloma multiplo, un tipo di tumore del sangue, secondo i criteri internazionali ufficiali.
  • Deve presentare segni misurabili della malattia, come ad esempio un livello elevato di proteina M (una proteina anomala prodotta dal tumore) nel sangue o nelle urine, oppure livelli alterati di catene leggere libere (frammenti di proteine prodotte dal sistema immunitario).
  • Deve esserci una documentazione che attesti la progressione della malattia, ovvero che il tumore è cresciuto o peggiorato nonostante le cure precedenti.
  • Per chi ha ricevuto un solo ciclo di terapia precedente, la malattia deve essersi ripresentata entro un tempo specifico dopo un trapianto di cellule staminali o dopo l’inizio della prima cura.
  • Il paziente deve aver già ricevuto da 1 a 3 precedenti trattamenti, che devono aver incluso specifiche classi di farmaci (chiamate IMiD, PI o anticorpi anti-CD38).
  • Deve aver completato almeno 2 cicli completi per ogni precedente trattamento, a meno che la malattia non sia peggiorata immediatamente.
  • Il medico deve ritenere che il paziente possa ricevere correttamente uno dei regimi terapeutici standard previsti per questo studio.
  • Il paziente deve avere un buon stato di performance ECOG compreso tra 0 e 1, il che significa che è in grado di svolgere le normali attività quotidiane con poca o nessuna limitazione.
  • Deve essere presente una funzione adeguata degli organi (come cuore, fegato o reni) e del midollo osseo (il tessuto all’interno delle ossa che produce le cellule del sangue).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di una malattia attiva o passata che coinvolge il sistema nervoso centrale (il cervello e il midollo spinale) o le membrane che lo rivestono (meningi).
  • Presenza di altre malattie del sangue come l’amiloidosi primaria (un accumulo di proteine anomale nei tessuti), la leucemia a plasmacellule attive (una condizione in cui le cellule del sangue sono eccessive), la macroglobulinemia di Waldenström o la sindrome POEMS (un gruppo di malattie rare che colpisce vari organi).
  • Presenza di un mieloma multiplo primario refrattario, ovvero una forma della malattia che non ha risposto ad alcuno dei trattamenti precedenti.
  • Presenza di problemi neurologici (relativi al sistema nervoso e al cervello) o psichiatrici (relativi alla salute mentale) gravi, come danni cerebrali, demenza, malattia di Parkinson, ictus, emorragia all’interno del cranio o crisi epilettiche avvenute negli ultimi 6 mesi.
  • Presenza di infezioni gravi o non controllate.
  • Necessità di utilizzare l’ossigeno supplementare per respirare.
  • Presenza di una malattia autoimmune attiva (una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il corpo) o che si è manifestata negli ultimi 2 anni.
  • Presenza di malattie gastrointestinali significative, come le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD), che hanno richiesto cure negli ultimi 5 anni.
  • Aver ricevuto in passato trattamenti mirati alla proteina BCMA.
  • Aver ricevuto in passato terapie chiamate CAR-T o CAR-NK (trattamenti che utilizzano cellule del sistema immunitario modificate in laboratorio).
  • Aver ricevuto in passato terapie con engager delle cellule T (un tipo di farmaco che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule malate).
  • Aver ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche (un trapianto di cellule da un donatore) in qualsiasi momento, o un trapianto autologo (cellule del proprio corpo) nelle 12 settimane precedenti l’inizio dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Gdańsk Polonia
Ospedale San Raffaele S.r.l. città metropolitana di Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Klinikum Nuernberg Norimberga Germania
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino città metropolitana di Torino Italia
Hgakemspo Mbhcenzv Skclro Rozzano Italia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
08.06.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
08.06.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
08.06.2026
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
08.06.2026
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
08.06.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
08.06.2026

Sedi della sperimentazione

AZD0120 è una terapia sperimentale chiamata CAR-T che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente, modificate per riconoscere e combattere specificamente le cellule del mieloma multiplo colpendone due bersagli diversi.

Bortezomib è un farmaco somministrato per via endovenosa che aiuta a trattare il mieloma multiplo bloccando processi specifici all’interno delle cellule tumorali.

Daratumumab è un farmaco somministrato per via endovenosa che agisce contro una proteina specifica presente sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo per aiutarle a essere eliminate.

Desametasone è un farmaco che viene assunto per via orale sotto forma di compresse e viene utilizzato per ridurre l’infiammazione e supportare l’efficacia di altri trattamenti per il tumore.

Carfilzomib è un farmaco somministrato per via endovenosa che blocca il funzionamento di alcune proteine nelle cellule malate, portandole alla morte.

Pomalidomide è un farmaco assunto per via orale sotto forma di capsule che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule del mieloma multiplo.

Relapsed or Refractory Multiple Myeloma – Questa patologia è un tumore del sangue che colpisce i plasmacellule, un tipo di globuli bianchi situati nel midollo osseo. La condizione si definisce recidivante quando le cellule tumorali ricompaiono dopo un periodo di assenza, oppure refrattaria quando non risponde più ai trattamenti standard. La malattia progredisce attraverso una proliferazione incontrollata di queste cellule anomale all’interno del midollo. Nel tempo, l’accumulo di cellule malate può interferire con la normale produzione di cellule del sangue e influenzare la struttura ossea.

ID della sperimentazione:
2025-523285-25-00
Codice del protocollo:
D8311C00001
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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