Studio di Fase 3 su Vedolizumab per Bambini con Colite Ulcerosa o Malattia di Crohn Moderata o Grave

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie infiammatorie croniche dell’intestino: la Colite Ulcerosa e il Morbo di Crohn. Queste condizioni possono causare sintomi come dolore addominale, diarrea e perdita di peso. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Vedolizumab, disponibile in due forme: una soluzione per infusione endovenosa e una soluzione per iniezione sottocutanea. Vedolizumab è un tipo di proteina che aiuta a ridurre l’infiammazione nell’intestino.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini con Colite Ulcerosa o Morbo di Crohn risponde al Vedolizumab somministrato per via sottocutanea, dopo aver ottenuto una risposta clinica con la terapia endovenosa. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Vedolizumab in forma di iniezione sottocutanea e saranno seguiti per valutare la presenza di eventuali effetti collaterali e la risposta del loro organismo al farmaco. L’obiettivo principale è capire come il farmaco si comporta nel corpo a lungo termine e se ci sono reazioni immunitarie. Lo studio è progettato per durare fino al 2027, con l’inizio previsto per la fine del 2024.

1 inizio della terapia

La partecipazione allo studio inizia con la somministrazione di vedolizumab tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è utilizzato per trattare la colite ulcerosa attiva o la malattia di Crohn.

La dose iniziale di vedolizumab è di 300 mg, somministrata come polvere per concentrato per soluzione per infusione.

2 monitoraggio della risposta clinica

Dopo l’inizio della terapia, viene monitorata la risposta clinica del paziente per determinare l’efficacia del trattamento.

Il monitoraggio include valutazioni cliniche e test di laboratorio per verificare i miglioramenti nei sintomi della malattia.

3 transizione alla somministrazione sottocutanea

Se viene raggiunta una risposta clinica positiva, il trattamento passa alla somministrazione sottocutanea di vedolizumab.

La dose per la somministrazione sottocutanea è di 108 mg, fornita in una siringa pre-riempita per iniezione.

4 valutazione della farmacocinetica e sicurezza

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni per analizzare come il corpo assorbe e utilizza il vedolizumab somministrato sottocute.

Viene monitorata anche la sicurezza del farmaco, osservando eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della concentrazione del farmaco nel sangue e della presenza di anticorpi contro il vedolizumab.

Queste valutazioni aiutano a determinare l’efficacia a lungo termine e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve pesare almeno 10 kg al momento della selezione e dell’iscrizione allo studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di Colite Ulcerosa (UC) o Malattia di Crohn (CD) fatta almeno un mese prima della selezione.
  • I partecipanti con UC devono avere un punteggio Mayo modificato tra 5 e 9, che valuta la gravità della malattia attraverso esami specifici.
  • I partecipanti con CD devono avere un indice di attività della malattia di Crohn pediatrico (PCDAI) superiore a 30 e un punteggio endoscopico semplice per la malattia di Crohn (SES-CD) superiore a 6, o superiore a 4 se la malattia è confinata all’ileo terminale.
  • I partecipanti devono aver fallito, perso la risposta o essere intolleranti a trattamenti con almeno uno dei seguenti farmaci: corticosteroidi, immunomodulatori (come azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato) e/o terapie antagoniste del fattore di necrosi tumorale (TNF)-α (come infliximab, adalimumab).
  • I partecipanti devono avere evidenza di UC che si estende oltre il retto, non limitata alla proctite.
  • I partecipanti con colite estesa o pancolite di durata superiore a 8 anni, o colite del lato sinistro di durata superiore a 12 anni, devono avere documentazione di una colonscopia di sorveglianza negativa entro 12 mesi prima della selezione.
  • I partecipanti devono avere le vaccinazioni aggiornate secondo il calendario vaccinale accettato nel loro paese.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti con Colite Ulcerosa o Morbo di Crohn attivi. Queste sono malattie infiammatorie croniche dell’intestino.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Varsavia Polonia
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
CHC MontLegia Liège Belgio
Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina Messina Italia
Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E. Coimbra Portogallo
Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E. Porto Portogallo
Stichting Radboud universitair medisch centrum Nimega Paesi Bassi
Minhfux Nusvdpc Sjd z obij Varsavia Polonia
Dup Vusood Gymcdo Cbllgeky Cvblmanu Hitdzpzj Bucarest Romania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
31.10.2024
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
31.10.2024
Danimarca Danimarca
Reclutando
31.10.2024
Irlanda Irlanda
Reclutando
31.10.2024
Italia Italia
Reclutando
31.10.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
31.10.2024
Polonia Polonia
Reclutando
31.10.2024
Portogallo Portogallo
Reclutando
31.10.2024
Romania Romania
Reclutando
31.10.2024
Spagna Spagna
Reclutando
31.10.2024

Sedi della sperimentazione

Vedolizumab Intravenous: Questo farmaco viene somministrato attraverso un’infusione in vena. È utilizzato per trattare bambini con colite ulcerosa o malattia di Crohn che sono in una fase moderata o severa della malattia. L’obiettivo è di vedere se il farmaco aiuta a migliorare i sintomi della malattia.

Vedolizumab Subcutaneous: Dopo aver ricevuto il trattamento iniziale con vedolizumab per via endovenosa, i pazienti passano a questo farmaco somministrato tramite iniezione sotto la pelle. Lo scopo è di mantenere i miglioramenti ottenuti con il trattamento endovenoso e di valutare la sicurezza e la risposta del sistema immunitario al farmaco.

Malattie in studio:

Colite Ulcerosa – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto. Si manifesta con infiammazione e ulcere sulla superficie interna del colon, causando sintomi come diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. La progressione della malattia può variare, con periodi di riacutizzazione seguiti da periodi di remissione. Nei casi più gravi, può portare a complicazioni come la dilatazione del colon. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.

Morbo di Crohn – È una malattia infiammatoria cronica che può colpire qualsiasi parte del tratto gastrointestinale, dalla bocca all’ano. I sintomi comuni includono dolore addominale, diarrea persistente, perdita di peso e affaticamento. La malattia può causare infiammazione a strati profondi della parete intestinale, portando a complicazioni come stenosi o fistole. La progressione è imprevedibile, con periodi di attività seguiti da remissioni. Le cause esatte non sono chiare, ma si pensa che siano coinvolti fattori genetici, immunologici e ambientali.

ID della sperimentazione:
2023-503188-40-00
Codice del protocollo:
VedolizumabSC-3003
NCT ID:
NCT06100289
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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