L’aferesi è una procedura medica utilizzata per rimuovere specifici componenti dal sangue, in particolare in pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a) che aumentano il rischio cardiovascolare. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano il pelacarsen, un farmaco sperimentale che potrebbe ridurre la necessità di sessioni di aferesi lipoproteica in pazienti con malattie cardiovascolari.

Studi Clinici in Corso sull’Aferesi

L’aferesi lipoproteica è una procedura terapeutica importante per pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a), un tipo di grasso nel sangue associato a un aumentato rischio di eventi cardiovascolari come infarti e ictus. Questa procedura richiede sessioni regolari e frequenti, rappresentando un carico significativo per i pazienti. Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando nuove opzioni terapeutiche che potrebbero ridurre la necessità di queste sessioni di aferesi, migliorando così la qualità di vita dei pazienti.

Nel database sono disponibili 2 studi clinici relativi all’aferesi. Di seguito vengono presentati in dettaglio questi studi, fornendo informazioni complete sui criteri di partecipazione, sui trattamenti in valutazione e sugli obiettivi terapeutici.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine del Pelacarsen per Pazienti con Malattia Cardiovascolare che Hanno Completato lo Studio Frontiers Apheresis

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine del pelacarsen, noto anche con il nome in codice TQJ230. Lo studio è specificamente riservato a pazienti con malattia cardiovascolare che hanno precedentemente partecipato a uno studio correlato. La malattia cardiovascolare comprende condizioni che interessano il cuore e i vasi sanguigni, che possono portare a problemi di salute gravi come infarti o ictus.

Il trattamento prevede una soluzione iniettabile somministrata mediante siringa preriempita. L’obiettivo dello studio è valutare quanto bene i pazienti tollerino il trattamento per un periodo prolungato. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso iniezioni sottocutanee (sotto la pelle). Durante lo studio verranno monitorati eventuali effetti avversi o eventi avversi gravi, nonché modifiche nelle valutazioni di laboratorio e nei segni vitali.

Lo studio seguirà anche il numero di sessioni di aferesi lipoproteica eseguite ogni anno per un periodo fino a cinque anni. I livelli di lipoproteina(a) o Lp(a), un tipo specifico di grasso nel sangue, verranno misurati a vari intervalli per comprendere l’impatto a lungo termine del pelacarsen sulla salute cardiovascolare. Lo studio è previsto continuare fino al 2 settembre 2028.

Criteri di inclusione principali:

• Aver completato con successo lo studio precedente (studio “parent”)
• Essere considerati idonei dal medico a proseguire in sicurezza
• Aver fornito il consenso informato scritto
• Possono partecipare sia uomini che donne adulti e anziani

Criteri di esclusione: I pazienti che sono attualmente sottoposti ad aferesi non possono partecipare a questo studio.

Farmaco in studio: Il pelacarsen (TQJ230) è un oligonucleotide antisenso progettato per ridurre la produzione di lipoproteina(a) nel fegato. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e mira a gestire i livelli elevati di lipoproteina(a), riducendo così il rischio associato alle malattie cardiovascolari.

Studio sulla Riduzione dell’Aferesi Lipoproteica con Pelacarsen in Pazienti con Alta Lipoproteina(a) e Malattia Cardiaca in Germania

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico si concentra sugli effetti del pelacarsen (TQJ230) in pazienti con iperlipoproteinemia(a), una condizione caratterizzata da livelli elevati di lipoproteina(a), che può portare a malattie cardiovascolari come infarti e ictus. I pazienti con questa condizione spesso devono sottoporsi a una procedura chiamata aferesi lipoproteica, un processo che rimuove la lipoproteina(a) dal sangue. Lo studio mira a verificare se il pelacarsen possa ridurre la necessità di queste sessioni di aferesi.

I partecipanti riceveranno in modo randomizzato e in doppio cieco (né il paziente né il medico sanno quale trattamento viene somministrato) pelacarsen o un placebo (una sostanza senza principio attivo) tramite iniezione sottocutanea. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali verrà monitorata la frequenza delle sessioni di aferesi lipoproteica.

L’obiettivo principale è determinare se il pelacarsen possa ridurre il numero di sessioni di aferesi necessarie ai pazienti, migliorando potenzialmente la loro qualità di vita e riducendo il carico del trattamento. Lo studio è progettato per dimostrare la superiorità del pelacarsen rispetto al placebo nella riduzione del tasso di sessioni di aferesi lipoproteica. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 29 gennaio 2025.

Criteri di inclusione principali:

• Essere attualmente sottoposti ad aferesi lipoproteica per Lp(a) isolata su base settimanale in Germania da almeno 12 mesi, con almeno 35 sessioni nell’anno precedente
• Livelli di lipoproteina(a) superiori a 60 mg/dL
• Storia di infarto miocardico spontaneo (almeno 3 mesi prima dello screening)
• Possibile storia di ictus ischemico (almeno 3 mesi prima)
• Possibile presenza di malattia delle arterie periferiche (PAD) o coronariche (CAD) sintomatica clinicamente significativa
• Possono partecipare sia uomini che donne

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti senza iperlipoproteinemia(a) confermata
• Pazienti senza malattia cardiovascolare accertata
• Pazienti non disposti o non in grado di seguire le procedure dello studio

Farmaco in studio: Il pelacarsen è un oligonucleotide antisenso che agisce riducendo la produzione di lipoproteina(a) nel fegato. L’obiettivo è dimostrare che il trattamento con pelacarsen può ridurre efficacemente la necessità di sessioni di aferesi nel corso delle 52 settimane di studio.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Entrambi gli studi clinici attualmente in corso si concentrano sul pelacarsen, un farmaco sperimentale promettente per la gestione dei livelli elevati di lipoproteina(a) in pazienti con malattie cardiovascolari. Questi studi rappresentano un’importante opportunità per i pazienti che attualmente richiedono sessioni regolari e frequenti di aferesi lipoproteica.

Il primo studio valuta la sicurezza a lungo termine del pelacarsen in pazienti che hanno già completato uno studio precedente, con un follow-up previsto fino a cinque anni. Questo fornirà dati preziosi sulla tollerabilità e sulla sicurezza del farmaco nel tempo.

Il secondo studio si concentra sull’efficacia del pelacarsen nel ridurre la frequenza delle sessioni di aferesi lipoproteica in un periodo di 52 settimane. Se i risultati saranno positivi, questo potrebbe significare un cambiamento significativo nella gestione dell’iperlipoproteinemia(a), riducendo il carico terapeutico per i pazienti e migliorando la loro qualità di vita.

È importante notare che entrambi gli studi si svolgono in Germania e utilizzano un approccio rigoroso con randomizzazione e, nel caso del secondo studio, un design in doppio cieco con placebo. Il pelacarsen agisce a livello molecolare come oligonucleotide antisenso, interferendo con la produzione di lipoproteina(a) nel fegato, rappresentando così un approccio innovativo al trattamento di questa condizione.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi della partecipazione a una sperimentazione clinica.