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Glycogen storage disease type IA
Studi clinici in corso su Glycogen storage disease type IA
- Data di inizio: 2024-11-04
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Pariglasgene Brecaparvovec in Pazienti con Glicogenosi di Tipo Ia (GSDIa)
Reclutamento
La Glycogen storage disease type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401. Questo trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione, il…
- Data di inizio: 2022-01-11
Studio clinico di fase 3 su Pariglasgene brecaparvovec per adulti con Glicogenosi di tipo Ia
Non in reclutamento
La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glucosio, una forma di zucchero. Questo studio clinico di fase 3 si concentra su un trattamento sperimentale chiamato Pariglasgene brecaparvovec, che è una soluzione per infusione progettata per trasferire il gene…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2021-10-18
Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia del Pariglasgene brecaparvovec in adulti con malattia di accumulo di glicogeno tipo Ia
Non in reclutamento
La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401, AAV8G6PC. Questo trattamento utilizza un virus speciale per trasferire…