Studio sull’efficacia e la sicurezza di tulisokibart in pazienti affetti da sclerosi sistemica con malattia polmonare interstiziale

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la Systemic Sclerosis associated with Interstitial Lung Disease, una condizione rara in cui il tessuto connettivo si ispessisce e può causare danni ai polmoni. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato tulisokibart rispetto a un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite intravenous use, ovvero attraverso una soluzione inserita direttamente in una vena.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco tulisokibart oppure un placebo. Per monitorare la salute dei polmoni, verrà misurata la Forced Vital Capacity (FVC), che indica la quantità totale di aria che i polmoni possono espellere con forza. Verranno inoltre eseguiti controlli attraverso la High-Resolution Computed Tomography (HRCT), una tecnica di imaging dettagliata per osservare la struttura del tessuto polmonare, e verranno valutati parametri relativi alla capacità funzionale e alla qualità della vita.

1 inizio dello studio

l’ingresso nello studio comporta l’assegnazione a un gruppo che riceverà il farmaco in esame, chiamato tulisokibart, oppure a un gruppo che riceverà un placebo (una sostanza senza effetto terapeutico composta da soluzione salina sterile).

l’assegnazione avviene in modo casuale e non è nota né al paziente né al personale medico durante lo svolgimento delle attività.

2 somministrazione del trattamento

il farmaco tulisokibart viene somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena.

la dose prevista per la somministrazione è di 1000 mg (milligrammi).

3 periodo di osservazione e monitoraggio

il periodo di trattamento e osservazione ha una durata complessiva di 50 settimane.

durante questo arco di tempo viene monitorata la capacità vitale forzata, che rappresenta la quantità massima di aria che i polmoni possono espellere dopo una respirazione profonda.

vengono eseguiti controlli per valutare la sicurezza del trattamento e l’eventuale comparsa di effetti indesiderati o anomalie nei valori degli esami di laboratorio.

Chi può partecipare allo studio?

  • L’individuo deve avere un’età pari o superiore a 18 anni.
  • Deve avere una diagnosi di sclerosi sistemica (una malattia che colpisce i tessuti connettivi) secondo i criteri medici internazionali.
  • La comparsa dei primi sintomi della malattia deve essere avvenuta da non più di 5 anni.
  • Deve presentare una forma di malattia con sclerosi cutanea diffusa, ovvero un ispessimento della pelle che coinvolge le zone sopra i gomiti o le ginocchia (escluso il viso e il collo), con un punteggio specifico di gravità della pelle compreso tra 10 e 35.
  • Deve avere una malattia polmonare interstiziale (una condizione in cui si forma tessuto cicatriziale nei polmoni) confermata da una TAC ad alta risoluzione (un esame radiologico dettagliato dei polmoni) che mostri un coinvolgimento pari o superiore al 10%.
  • La capacità vitale forzata (la quantità massima di aria che si può espirare con forza) deve essere pari o superiore al 45% rispetto a quanto atteso per una persona sana.
  • La capacità di diffusione del monossido di carbonio (la capacità dei polmoni di trasferire l’ossigeno nel sangue) deve essere pari o superiore al 45% rispetto ai valori normali.
  • Deve soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti di laboratorio: livelli elevati di proteina C-reattiva (un indicatore di infiammazione), una velocità di sedimentazione degli eritrociti (VES, un altro segno di infiammazione) superiore a 28 mm/ora, oppure la presenza di anticorpi anti-topoisomerasi (proteine specifiche nel sangue legate alla malattia).
  • Se il paziente assume già farmaci, deve aver assunto una dose stabile di uno dei seguenti trattamenti per almeno 4 mesi: micofenolato mofetile, metotrexato o azatioprina (con dosaggi specifici), oppure deve aver assunto nintedanib per almeno 6 mesi senza aver riscontrato miglioramenti nella funzione polmonare.
  • È consentito l’uso di corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) in dosi stabili e contenute per almeno 2 settimane prima dell’inizio.
  • Le donne non devono essere in stato di gravidanza o in fase di allattamento e devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci o rispettare determinati criteri di astinenza per tutta la durata dello studio.
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato, ovvero la firma di un documento in cui si dichiara di aver compreso tutte le informazioni sullo studio, e deve essere in grado di rispettare le regole della ricerca.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Persone che hanno avuto un tumore negli ultimi 5 anni, ad eccezione dei tumori della pelle che non sono melanomi (cellule che non sono pericolose se rimosse localmente) o del carcinoma della cervice uterina in fase iniziale che è stato trattato con la chirurgia.
  • Persone che hanno una tubercolosi attiva, ovvero una malattia infettiva che colpisce solitamente i polmoni, o che rientrano nei parametri di esclusione per questa malattia.
  • Persone con infezioni croniche o che si presentano ripetutamente, come la pielonefrite cronica (un’infiammazione prolungata dei reni), l’osteomielite (un’infezione delle ossa) o la bronchiectasia (una condizione in cui le vie aeree dei polmoni sono danneggiate e dilatate).
  • Persone con infezioni attive in corso, ad eccezione delle infezioni fungine alle unghie; ciò include infezioni che richiedono trattamenti con farmaci antimicrobici (medicine per combattere i microbi) somministrati per via endovenosa, intramuscolare o orale nelle settimane precedenti l’inizio dello studio.
  • Persone che hanno una diagnosi nota di infezione da HBV (virus dell’epatite B), HCV (virus dell’epatite C) o HIV (virus che colpisce il sistema immunitario).
  • Persone con test HBsAg positivo, che indica la presenza del virus dell’epatite B nel sangue.
  • Persone che, pur avendo test HBsAg negativo, presentano un test HBcAb positivo (un segno di precedente contatto con l’epatite B) e mostrano livelli di HBV-DNA (la quantità di virus dell’epatite B presente nel sangue) superiori al limite minimo rilevabile.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
Universitaetsklinikum Koeln AöR Colonia Germania
Twoja Przychodnia Poznanskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Poznań Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Budai Irgalmasrendi Korhaz Nonprofit Kft. Budapest Ungheria
Szpital Specjalistyczny Nr I W Bytomiu SPZOZ Bytom Polonia
Centre hospitalier universitaire de Liege Liège Belgio
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre València Spagna
Centrum Medyczne Oporow Wrocław Polonia
Pihzg Dlg mqqt Gfovxpt Nwygz Mmw Glqz Bad Doberan Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
20.09.2022
Francia Francia
Non reclutando
20.09.2022
Germania Germania
Non reclutando
20.09.2022
Italia Italia
Non reclutando
20.09.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
20.09.2022
Polonia Polonia
Non reclutando
20.09.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
20.09.2022
Ungheria Ungheria
Non reclutando
20.09.2022

Sedi della sperimentazione

Tulisokibart è il farmaco sperimentale oggetto dello studio, somministrato tramite infusione endovenosa. Il suo scopo è quello di valutare se possa essere efficace e sicuro nel trattamento delle persone affette da sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale.

Systemic sclerosis associated with interstitial lung disease – Questa condizione si verifica quando la sclerodermia sistemica, una malattia autoimmune che causa l’indurimento della pelle e dei tessuti, colpisce i polmoni. La malattia progredisce attraverso l’infiammazione e la successiva formazione di tessuto cicatriziale all’interno dei polmoni, un processo noto come fibrosi. Questo accumulo di tessuto rende i polmoni più rigidi e meno capaci di espandersi correttamente. Di conseguenza, lo scambio di ossigeno può diventare meno efficiente nel tempo. La progressione può variare da individuo a individuo, influenzando la capacità respiratoria complessiva.

ID della sperimentazione:
2023-509743-27-00
Codice del protocollo:
PR200-104_MK-7240-00
NCT ID:
NCT05270668
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla combinazione di rituximab e micofenolato mofetile per il trattamento della malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica

    In arruolamento

    1 1 1
    Francia
  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Vixarelimab in pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica e Malattia Polmonare Interstiziale associata a Sclerosi Sistemica

    Arruolamento concluso

    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Grecia Ungheria Italia +2