Studio sull’efficacia della semaglutide per l’obesità ipotalamica causata da craniofaringioma in bambini di età compresa tra i 12 e i 17 anni

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda l’efficacia del farmaco semaglutide nel trattamento dell’obesità ipotalamica, una condizione di eccessivo aumento di peso che colpisce l’area del cervello chiamata ipotalamo, in soggetti che hanno avuto un craniofaringioma, ovvero un tipo di tumore che si sviluppa vicino alla ghiandola pituitaria. Lo studio mira a valutare come questo farmaco influenzi l’indice di massa corporea, ovvero il rapporto tra peso e altezza utilizzato per monitorare lo stato di salute, in adolescenti con questa specifica condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno tramite iniezione sottocutanea, ovvero un piccolo puntura sotto la pelle, o il farmaco in esame o un placebo. Il trattamento prevede un aumento graduale della dose durante le prime sedici settimane, per poi arrivare a una dose di mantenimento costante di 2,4 mg ogni settimana. Il percorso di osservazione prevede confronti tra chi riceve il farmaco fin dall’inizio e chi lo riceve in un secondo momento, per un periodo totale di circa ottanta settimane.

Chi può partecipare allo studio?

  • L’età deve essere compresa tra i 12 e i 17 anni.
  • Deve essere stato trattato chirurgicamente un craniofaringioma, ovvero un tipo di tumore che si sviluppa vicino alla ghiandola ipofisi; l’ultimo intervento sulla parte solida del tumore deve essere avvenuto più di 6 mesi fa e il tumore deve essere considerato stabile, cioè senza cambiamenti significativi.
  • Il paziente deve assumere correttamente le terapie sostitutive dell’ipofisi, ovvero i farmaci necessari per sostituire gli ormoni che la ghiandola ipofisi non riesce più a produrre, inclusi gli ormoni della crescita se necessario.
  • Il BMI (Indice di Massa Corporea, un valore che mette in relazione peso e altezza) deve essere superiore a +2 deviazioni standard rispetto ai valori di riferimento francesi per l’eccesso di peso, oppure deve esserci stato un aumento del BMI di almeno +1 deviazione standard negli ultimi 6-12 mesi.
  • Deve esserci stato un mancato controllo del peso nonostante il rispetto rigoroso di una dieta sana e di un programma di attività fisica consigliato da un professionista per almeno sei mesi.
  • Le pazienti donne che hanno avuto il primo ciclo mestruale spontaneo (senza l’uso di ormoni) devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio e fino a 7 settimane dopo l’ultima dose di farmaco.
  • Il paziente deve avere una copertura assicurativa medica o il diritto all’assistenza sanitaria.
  • È necessario il consenso scritto firmato dai genitori o dai rappresentanti legali, oltre all’accordo di partecipazione del minore.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Aver avuto altri trattamenti per la perdita di peso negli ultimi 90 giorni prima dell’inizio della valutazione.
  • Avere una storia di pancreatite, ovvero un’infiammazione del pancreas, sia essa avvenuta in modo improvviso (acuta) o nel tempo (cronica).
  • Presenza di gravi disturbi psichiatrici, come ad esempio la schizofrenia (un disturbo che influenza il pensiero e la percezione) o il disturbo bipolare (una condizione che causa cambiamenti estremi dell’umore).
  • Presenza di ritardo mentale, ovvero una condizione che comporta limitazioni nelle capacità cognitive e mentali.
  • Aver tentato il suicidio in passato.
  • Avere una storia di NEM2 (una malattia genetica che colpisce più organi), carcinoma midollare della tiroide (un tipo di tumore che nasce nella ghiandola tiroide), neoplasie maligne (tumori cancerosi) o carcinomi in situ (tumori che sono ancora rimasti nel punto in cui sono iniziati), oppure avere una malattia della tiroide non controllata.
  • Non essere in grado di comprendere lo studio.
  • Avere livelli di calcitonina (un ormone prodotto dalla tiroide) superiori o uguali a 50 ng/L.
  • Avere problemi significativi con l’aderenza alle terapie attuali, che potrebbero rendere difficile seguire correttamente le regole dello studio.
  • Qualsiasi altra condizione, mancanza di volontà o incapacità che, secondo il parere del medico, possa mettere a rischio la sicurezza del partecipante o la sua capacità di seguire il piano dello studio.
  • Problemi noti o sospetti di abuso di alcol o di droghe ricreative.
  • Avere una storia di diabete di tipo 1 o di tipo 2.
  • Partecipare ad un’altra ricerca scientifica che preveda un intervento capace di modificare la gestione della salute o influenzare i risultati dello studio.
  • Essere in stato di gravidanza, desiderare di rimanere incinta, essere in fase di allattamento o aver partorito di recente.
  • Aver subito in passato un intervento chirurgico per l’obesità.
  • Presenza di altre malattie croniche, ovvero malattie che durano per un lungo periodo di tempo.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Regional De Marseille Marsiglia Francia
CHU Besancon Besançon Francia
Centre Hospitalier Universitaire D’Angers Angers Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
01.06.2026

Sedi della sperimentazione

Semaglutide è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea che viene utilizzato per aiutare a gestire il peso corporeo, agendo sui meccanismi che regolano l’appetito e il senso di sazietà.

Malattie in studio:

Craniopharyngioma – Si tratta di un tumore che si sviluppa vicino alla ghiandola ipofisi, situata alla base del cervello. Questa condizione può influenzare diverse funzioni regolate dal sistema nervoso. Con il passare del tempo, la crescita della massa può alterare i segnali che il cervello invia al corpo per gestire il metabolismo. Ciò può portare a uno squilibrio nel controllo dell’appetito e del peso corporeo. La progressione della malattia dipende dalla posizione e dalle dimensioni della massa stessa.

ID della sperimentazione:
2024-511114-20-00
Codice del protocollo:
49RC23_0307
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sul trattamento del craniofaringioma papillare con dabrafenib e trametinib prima e dopo l’intervento chirurgico

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Svezia
  • Studio sull’uso di tovorafenib per il trattamento del craniofaringioma in bambini e giovani adulti con diagnosi recente o malattia ricorrente

    Arruolamento non iniziato

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Paesi Bassi