La sindrome di Usher è una malattia genetica che colpisce l’udito e la vista. Questo studio si concentra su un tipo specifico di questa malattia, noto come sindrome di Usher Tipo 1B. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR421869, che è una sospensione per iniezione. Questo farmaco contiene un vettore lentivirale derivato dal virus dell’anemia infettiva equina, che include il gene umano MYO7A. Il vettore lentivirale è un tipo di virus modificato usato per trasportare geni nelle cellule.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di SAR421869 nei pazienti con sindrome di Usher Tipo 1B. I partecipanti allo studio riceveranno un’iniezione sotto la retina del farmaco. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella sicurezza oculare e nel rallentamento della degenerazione retinica.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’attività biologica del trattamento nel tempo. I risultati attesi includono la registrazione di eventuali eventi avversi e l’osservazione di cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare. Questo aiuterà a capire meglio come il trattamento può influenzare la progressione della malattia e la qualità della vita dei pazienti.