Studio clinico sul resmetirom (MGL-3196) in pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH) per valutare il miglioramento della malattia epatica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Steatoepatite Non Alcolica (NASH), una malattia del fegato caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso che può portare a danni epatici progressivi. Il farmaco in studio è chiamato resmetirom (anche noto come MGL-3196), che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale una volta al giorno.

Lo scopo dello studio è valutare se il resmetirom può aiutare a migliorare la NASH e rallentare la progressione del danno epatico. Durante lo studio, i pazienti riceveranno resmetirom a diversi dosaggi (60 mg, 80 mg o 100 mg) oppure un placebo. Il trattamento continuerà per circa 54 mesi per valutare gli effetti a lungo termine del farmaco.

I pazienti verranno sottoposti a diversi esami per monitorare le condizioni del fegato, tra cui risonanza magnetica e biopsia epatica. La biopsia epatica è un prelievo di un piccolo campione di tessuto del fegato che permette di esaminare direttamente lo stato dell’organo. Lo studio prevede una fase principale di trattamento seguita da una fase di estensione per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia assumendo resmetirom o placebo in forma di compresse rivestite con film

La somministrazione avviene per via orale una volta al giorno

Il dosaggio può essere di 80 mg o 100 mg di resmetirom (o placebo corrispondente)

2 Prima fase – 52 settimane

Durante le prime 52 settimane viene valutata la risoluzione della steatoepatite non alcolica (NASH)

Viene effettuata una biopsia epatica per valutare i cambiamenti nel punteggio di attività NAFLD

Si monitora anche il miglioramento della fibrosi epatica

3 Fase intermedia – 24-52 settimane

Vengono misurati i livelli di colesterolo LDL alla settimana 24 e 52

Continuazione del trattamento quotidiano con il farmaco assegnato

4 Fase estesa – fino a 54 mesi

Il paziente continua il trattamento fino a 54 mesi

Viene effettuata una seconda biopsia epatica al mese 54

Si monitorano gli eventi clinici compositi

5 Fase di estensione a lungo termine

Possibilità di continuare il trattamento oltre i 54 mesi

Monitoraggio continuo della sicurezza e dell’efficacia del farmaco

Valutazioni periodiche in condizioni più simili alla pratica clinica reale

Chi può partecipare allo studio?

  • È necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio
  • Età minima di 18 anni, sia uomini che donne
  • Per le donne in età fertile è richiesto:
    – Test di gravidanza negativo
    – Non allattamento
    – Utilizzo di due metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 30 giorni dopo
    – Le donne in menopausa devono avere assenza di ciclo da almeno 12 mesi
  • Per gli uomini sessualmente attivi è richiesto:
    – Essere sterili, oppure
    – Praticare astinenza totale, oppure
    – Utilizzare il preservativo
    – Non donare sperma per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco
  • Diagnosi sospetta o confermata di NASH con fibrosi dimostrata da:
    – Test biochimico PRO-C3 >14 ng/mL o ELF ≥ 9, oppure
    – FibroScan con elastografia ≥8.5 kPa e parametro di attenuazione ≥280 dB.m-1
  • Frazione di grasso epatico ≥8% rilevata tramite risonanza magnetica (MRI-PDFF) durante lo screening
  • Per la fase di estensione (OLE):
    – Nuovo consenso informato scritto
    – Completamento di tutte le visite dello studio principale
    – Biopsia epatica programmata al mese 54

Chi non può partecipare allo studio?

  • Storia di consumo eccessivo di alcol (più di 2 bevande al giorno per gli uomini o più di 1 bevanda al giorno per le donne)
  • Presenza di altre malattie epatiche come epatite virale, epatite autoimmune o cirrosi scompensata
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Utilizzo di farmaci che possono causare danno al fegato nei 6 mesi precedenti
  • Diagnosi di diabete di tipo 1
  • Insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Storia di infarto miocardico o ictus negli ultimi 6 mesi
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto tumori della pelle non melanoma)
  • Pressione arteriosa non controllata (superiore a 160/100 mmHg)
  • Partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo il medico dello studio, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Obudai Egeszseguegyi Centrum Kft. Budapest Ungheria
Goethe University Frankfurt Francoforte sul Meno Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina Messina Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I Roma Italia
CHU Besancon Besançon Francia
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
Centre Hospitalier Universitaire D’Angers Angers Francia
Antwerp University Hospital Edegem Belgio
Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz Nyíregyháza Ungheria
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
30.09.2019
Belgio Belgio
Non reclutando
30.09.2019
Francia Francia
Non reclutando
30.09.2019
Germania Germania
Non reclutando
30.09.2019
Italia Italia
Non reclutando
30.09.2019
Polonia Polonia
Non reclutando
30.09.2019
Spagna Spagna
Non reclutando
30.09.2019
Ungheria Ungheria
Non reclutando
30.09.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Resmetirom (MGL-3196) è un farmaco sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno. Questo medicinale è stato sviluppato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH), una grave malattia del fegato. Il farmaco agisce per ridurre l’infiammazione e il danno al fegato, aiutando a prevenire la progressione della malattia verso condizioni più gravi come la cirrosi. Resmetirom funziona regolando specifici recettori nel fegato che sono coinvolti nel metabolismo dei grassi e nell’infiammazione.

Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento attivo. Il placebo viene somministrato in forma identica al farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) – La steatoepatite non alcolica è una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnato da infiammazione e danno cellulare. Si sviluppa in assenza di consumo significativo di alcol e spesso è associata all’obesità, al diabete di tipo 2 e alla sindrome metabolica. La condizione provoca un progressivo danneggiamento del tessuto epatico attraverso l’infiammazione cronica e la formazione di cicatrici (fibrosi). Il processo infiammatorio può portare nel tempo alla sostituzione del tessuto epatico sano con tessuto cicatriziale. La NASH rappresenta una forma più grave della steatosi epatica non alcolica (NAFLD) e può progredire silenziosamente per anni prima che si manifestino i sintomi.

ID della sperimentazione:
2024-510626-89-00
Codice del protocollo:
MGL-3196-11
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’Imaging della Proteina di Attivazione dei Fibroblasti per Valutare la Fibrosi Epatica in Pazienti con Steatoepatite Non Alcolica usando 68Ga-FAPI-46

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    Francia
  • Studio sull’Efruxifermin per pazienti con Steatoepatite Non Alcolica (NASH) o Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH) e Fibrosi senza Cirrosi

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Italia Polonia Spagna