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  • Data di inizio: 2024-09-03

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La ricerca si concentra sulla Sindrome di Angelman, una condizione genetica che causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà di comunicazione. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato GTX-102, una soluzione per iniezione, per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Spagna Germania
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di ION582 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    La sindrome di Angelman è una malattia genetica rara che può causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà nel parlare. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ION582, un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che viene somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, un metodo chiamato uso intratecale. L’obiettivo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Italia
  • Data di inizio: 2025-04-14

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di GTX-102 nei Bambini con Sindrome di Angelman

    Non in reclutamento

    3 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Angelman, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso e causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio, difficoltà di comunicazione e altri sintomi neurologici. Il trattamento in esame è il GTX-102, una soluzione per iniezione sviluppata per migliorare le funzioni cognitive nei bambini affetti da questa…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Spagna Germania Polonia
  • Data di inizio: 2020-08-25

    Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Rugonersen nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Non in reclutamento

    1 1 1

    Lo studio riguarda la Sindrome di Angelman, una condizione genetica che può causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà nel linguaggio. La ricerca si concentra su un trattamento chiamato Rugonersen, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è studiato per capire se è sicuro e ben tollerato dalle persone con questa…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Italia Spagna