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  • Data di inizio: 2017-12-22

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica GS030 in pazienti con Retinite Pigmentosa attraverso iniezione intravitreale

    Reclutamento

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    Questo studio clinico esamina un trattamento per la Retinite Pigmentosa, una malattia ereditaria dell’occhio che causa una progressiva perdita della vista. Il trattamento in studio, chiamato GS030, è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato somministrato tramite iniezione nell’occhio. Il trattamento consiste in due componenti: il GS030-DP, che è una sospensione iniettabile contenente…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia
  • Data di inizio: 2019-08-19

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa da mutazione monogenica

    Reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata retinite pigmentosa, che è una condizione genetica che colpisce la vista. Questa malattia è causata da una mutazione in un singolo gene che influisce sul processo visivo. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato ISTEM-01, che è un cerotto medicato contenente cellule derivate da cellule…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di AGTC-501 in pazienti maschi con retinite pigmentosa legata all’X

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1 1

    La ricerca si concentra sulla retinite pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che colpisce la vista. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene RPGR. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato AGTC-501, una terapia genica somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. AGTC-501 utilizza un vettore virale…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’Efficacia di Ultevursen per la Retinite Pigmentosa nei Pazienti con Mutazioni nell’Esone 13 del Gene USH2A

    Non ancora in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia genetica chiamata Retinite Pigmentosa, che colpisce la vista e può portare alla perdita della visione. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene USH2A, in particolare nell’esone 13. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Ultevursen, noto anche con il codice QR-421a. Questo farmaco è una…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Germania Francia Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio di follow-up a lungo termine sulla terapia genica retinica per pazienti con coroideremia e retinite pigmentosa legata all’X trattati con AAV2-REP1 e AAV8-RPGR

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su due malattie oculari rare: la coroideremia e la retinite pigmentosa legata al cromosoma X. La coroideremia è una malattia genetica che causa la perdita progressiva della vista, mentre la retinite pigmentosa legata al cromosoma X è una forma ereditaria di degenerazione retinica che porta alla cecità. Il trattamento in…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Germania
  • Data di inizio: 2024-01-22

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza dell’Acetilcisteina nei Pazienti con Retinite Pigmentosa

    Non in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa, una malattia che colpisce gli occhi e può portare a una perdita progressiva della vista. Il trattamento in esame è lN-Acetilcisteina (NAC), somministrata per via orale. Questo farmaco è noto per le sue proprietà antiossidanti e viene studiato per vedere se può aiutare a mantenere la funzione…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Austria Germania
  • Data di inizio: 2018-08-22

    Studio sulla sicurezza ed efficacia della terapia genica CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa causata da mutazioni nel gene RLBP1

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla retinite pigmentosa, una malattia genetica che colpisce la vista e può portare alla perdita della visione. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene RLBP1. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata CPK850, somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Svezia
  • Data di inizio: 2022-08-25

    Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica con Botaretigene Sparoparvovec per pazienti con Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che causa una progressiva perdita della vista. Questa condizione è associata a varianti nel gene RPGR. Il trattamento in esame utilizza una terapia genica chiamata AAV5-hRKp.RPGR, progettata per affrontare le mutazioni nel gene RPGR. L’obiettivo principale dello studio è valutare…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Francia Spagna Paesi Bassi Danimarca Belgio
  • Data di inizio: 2017-10-12

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di HORA-PDE6B in Pazienti con Retinite Pigmentosa e Mutazioni nel Gene PDE6B

    Non in reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sulla retinite pigmentosa, una malattia genetica che colpisce la retina dell’occhio, causando una progressiva perdita della vista. Questa condizione è legata a mutazioni nel gene PDE6B, che portano a un difetto nell’espressione di una proteina essenziale per la visione. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza di una somministrazione…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia