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  • Data di inizio: 2022-08-25

    Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica con Botaretigene Sparoparvovec per pazienti con Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X

    Non in reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che causa una progressiva perdita della vista. Questa condizione รจ associata a varianti nel gene RPGR. Il trattamento in esame utilizza una terapia genica chiamata AAV5-hRKp.RPGR, progettata per affrontare le mutazioni nel gene RPGR. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare…

    Malattie studiate:
    Italia Francia Spagna Paesi Bassi Danimarca Belgio