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  • Data di inizio: 2023-12-12

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di DNL310 nei Pazienti con Mucopolisaccaridosi di Tipo II (MPS II)

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) è una malattia genetica rara che colpisce il corpo, causando l’accumulo di sostanze nocive nelle cellule. Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato DNL310. DNL310 è una soluzione per infusione che contiene una proteina speciale, iduronato-2-solfatasi, progettata per legarsi…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Belgio Svezia Spagna Repubblica Ceca Germania +2
  • Data di inizio: 2024-05-06

    Studio sull’efficacia a lungo termine di Pabinafusp Alfa nei pazienti maschi con Sindrome di Hunter

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Mucopolisaccaridosi di tipo II, conosciuta anche come Sindrome di Hunter. Questa condizione colpisce principalmente i maschi e può causare problemi fisici e mentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato JR-141, il cui principio attivo è pabinafusp alfa. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioè direttamente…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Spagna Germania Polonia Italia
  • Data di inizio: 2024-04-08

    Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Idursulfase in Pazienti con Sindrome di Hunter e Compromissione Cognitiva

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La sindrome di Hunter è una malattia genetica rara che può causare problemi fisici e cognitivi. Questo studio si concentra su persone con la sindrome di Hunter che hanno anche difficoltà cognitive. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Idursulfase, somministrato tramite un’iniezione speciale nel liquido spinale, noto come Idursulfase-IT (HGT-2310). Inoltre, i partecipanti…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2022-11-11

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Tividenofusp Alfa (DNL310) e Idursulfase in bambini e giovani adulti con Mucopolisaccaridosi di tipo II

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    La Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), conosciuta anche come sindrome di Hunter, è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima specifico, che porta all’accumulo di sostanze nel corpo, causando vari problemi di salute. Il trattamento attuale per questa malattia include l’uso di un…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Belgio Paesi Bassi Germania Francia Italia Repubblica Ceca +2
  • Data di inizio: 2022-08-24

    Studio sull’efficacia e sicurezza di JR-141 e idursulfase nei pazienti con sindrome di Hunter (Mucopolisaccaridosi tipo II)

    Non in reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Mucopolisaccaridosi di tipo II, conosciuta anche come Sindrome di Hunter. Questa condizione è causata da un problema genetico che porta all’accumulo di sostanze specifiche nel corpo, causando vari sintomi fisici e neurologici. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato JR-141, che viene somministrato come…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Spagna Germania Polonia Francia
  • Data di inizio: 2021-06-22

    Studio sulla Sicurezza di DNL310 nei Bambini con Sindrome di Hunter

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La sindrome di Hunter, conosciuta anche come Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i bambini. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima specifico, che porta all’accumulo di sostanze nel corpo, causando vari problemi di salute. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato DNL310, che…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi