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  • Data di inizio: 2024-12-18

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Pegzilarginase somministrato per via sottocutanea in bambini sotto i 2 anni con deficit di Arginasi 1

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Questo studio clinico esamina il trattamento della deficienza di Arginasi 1 (ARG1-D), una rara malattia genetica che causa livelli elevati di arginina nel sangue. La ricerca si concentra sui bambini di età inferiore ai 24 mesi e utilizza un farmaco chiamato pegzilarginase, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana. Lo scopo principale…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Portogallo Austria