L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di SIR9900 nei pazienti con VEXAS Syndrome. I partecipanti saranno assegnati in modo randomized, cioè casuale, a ricevere una delle dosi di SIR9900 o il placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo (studio “double‑blind”). Durante un periodo di circa sei mesi i soggetti prenderanno la compressa ogni giorno e parteciperanno a visite regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e l’andamento della malattia, includendo controlli di sangue e valutazioni cliniche. Le informazioni raccolte serviranno a stabilire se il farmaco è ben tollerato e se porta a un miglioramento significativo dei sintomi.

I partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il nuovo farmaco o un placebo, dopodiché viene effettuata l’iniezione del vaccino. Successivamente vengono prelevati campioni di sangue circa un mese e quattro mesi dopo l’iniezione per misurare la quantità di anticorpi, proteine che aiutano a combattere le infezioni. Viene inoltre chiesto di compilare un breve questionario su eventuali effetti indesiderati. L’intero periodo di osservazione si estende per diversi mesi.

Lo scopo principale è verificare la sicurezza del nuovo medicinale, cioè osservare quanti partecipanti sviluppano effetti indesiderati di varia gravità. Durante il periodo di studio i partecipanti riceveranno il farmaco a intervalli stabiliti e saranno sottoposti a controlli regolari, inclusi esami del sangue per misurare la quantità di medicinale presente, le cellule immunitarie e gli eventuali anticorpi prodotti contro il farmaco. Inoltre, dopo circa tre mesi, verrà valutato il cambiamento del punteggio DAS28-CRP, che combina la misura del dolore, del gonfiore e dei segni di infiammazione per capire se i sintomi dell’artrite migliorano.

Lo scopo principale dello studio è determinare quale concentrazione dell’estratto allergenico di Blomia tropicalis produce sulla pelle un pomfo (rigonfiamento) di dimensioni equivalenti a quello causato da una soluzione di istamina dicloridrato. Questo permetterà di standardizzare la concentrazione ottimale dell’estratto allergenico per l’uso diagnostico.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno piccole gocce delle diverse soluzioni sulla pelle dell’avambraccio, che verranno poi punte delicatamente con una lancetta sterile. Le dimensioni dei pomfi che si formano sulla pelle verranno misurate per confrontare le reazioni alle diverse concentrazioni dell’estratto allergenico con quelle prodotte dalle soluzioni di controllo.