L’obiettivo è capire se il farmaco può migliorare la capacità di movimento e se è sicuro. I partecipanti vengono valutati prima di iniziare il trattamento e poi periodicamente durante lo studio. Le valutazioni includono test che misurano la capacità di eseguire movimenti specifici, come il Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded, test per le braccia e le mani, e il 6-Minute Walk Test, che registra la distanza percorsa in sei minuti. Viene inoltre eseguito un esame chiamato Compound Muscle Action Potential per controllare la risposta muscolare. Durante le visite vengono raccolti campioni di liquido cerebrospinale e di sangue per verificare la presenza del farmaco.

Lo scopo è verificare se il farmaco può migliorare le caratteristiche della malattia. I partecipanti assumono il farmaco o il placebo per circa 72 settimane, con visite periodiche per valutare la sicurezza e l’andamento della malattia. Gli esiti principali includono la variazione del punteggio cUHDRS, un indice che combina funzioni motorie, cognitive e funzionali. Tra gli esiti secondari sono valutati il TMS (punteggio che misura i sintomi motori), il TFC (capacità di svolgere le attività quotidiane), la IS (scala di indipendenza), il SCWT (test che misura attenzione e velocità di elaborazione) e il SDTM (test di velocità visuo‑motoria).

L’obiettivo è verificare se il farmaco può ridurre l’accumulo di una proteina chiamata amiloide nel cervello, valutato con una scansione cerebrale chiamata PET. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo più volte nell’arco di circa due anni, con visite regolari per controlli di sicurezza e test semplici.

Nel corso dello studio verranno prelevati campioni del liquido cerebrospinale (CSF) e del sangue (plasma) per analizzare proteine legate alla malattia, e verrà effettuato un breve test cognitivo (mCRT) per monitorare le capacità di pensiero. Verranno osservati anche la tolleranza al farmaco e gli eventuali effetti indesiderati.

Nel corso dello studio, verrà utilizzato un farmaco chiamato [18F]RO6958948, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco aiuta a visualizzare specifiche aree del cervello durante l’imaging. I partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il cervello cambia nel tempo e a migliorare la comprensione delle malattie neurodegenerative.

Durante lo studio, verranno effettuati esami di imaging del cervello e test cognitivi per valutare le funzioni mentali. I risultati aiuteranno a capire meglio come le malattie neurodegenerative progrediscono e a sviluppare nuovi metodi per la loro diagnosi precoce. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2025.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del nuovo trattamento, nonché le prime indicazioni di efficacia. I partecipanti, di età pari o superiore a 14 anni, seguiranno un periodo di trattamento con aumento graduale della dose, durante il quale verranno effettuati controlli regolari di segni vitali, esami del sangue e un ECG per verificare eventuali cambiamenti cardiaci. Dopo la fase iniziale, è prevista la possibilità di proseguire con un periodo di estensione aperta per continuare la valutazione.

Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza di ALKS 2680 nel ridurre la sonnolenza diurna e migliorare la qualità della vita. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo, senza sapere quale stanno assumendo, per un periodo di circa dodici settimane, con controlli periodici per monitorare i sintomi e la tollerabilità del trattamento.

L’obiettivo è valutare se votoplam può rallentare la progressione della malattia rispetto al gruppo di controllo. Lo studio è randomizzato, doppio cieco e di fase 3, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi senza sapere quale stanno assumendo, e il progetto è pensato per confermare efficacia e sicurezza. Durante circa tre anni, i partecipanti saranno seguiti con visite regolari in cui verranno eseguiti esami clinici, valutazioni delle capacità motorie e cognitive e test di laboratorio; uno degli strumenti di valutazione è il cUHDRS, un punteggio che combina diversi aspetti della malattia per misurare i cambiamenti nel tempo. Verranno monitorati anche eventuali effetti indesiderati per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Si tratta di uno studio randomizzato, cioè i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, e doppio cieco, cioè né i partecipanti né i ricercatori sanno chi ha ricevuto quale trattamento. Durante circa sei settimane i soggetti assumono la compressa quotidianamente e vengono monitorati per eventuali effetti indesiderati. Vengono eseguiti test per misurare il tempo necessario ad addormentarsi (MWT), un questionario che valuta quanto si sente sonnolenti durante il giorno (ESS) e un indice che indica la capacità di restare svegli (WCR). Le valutazioni avvengono all’inizio dello studio e alla fine della sesta settimana.

Lo scopo è verificare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del farmaco in pazienti con questa condizione. Lo studio è di fase 2, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un prodotto inattivo, e né i pazienti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato somministrato.

I partecipanti ricevono una dose singola del farmaco o placebo poco dopo l’arrivo in ospedale e vengono monitorati per 90 giorni. Le valutazioni includono controlli clinici e test neurologici nelle prime 24 ore, ulteriori esami entro 72 ore e visite di follow‑up fino al giorno 90 per osservare eventuali complicazioni e misurare il recupero funzionale.