Lo studio confronterà gli effetti di elafibranor somministrato per via orale alla dose di 80 mg al giorno con un placebo. Il trattamento avrà una durata di 52 settimane, durante le quali verrà valutata la capacità del farmaco di normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina, un enzima del fegato il cui aumento è caratteristico di questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a regolari visite di controllo per monitorare l’efficacia del trattamento e eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati altri aspetti della malattia, come il prurito e la qualità della vita. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

I partecipanti ricevono una prima infusione di Rilvegostomig seguita, dopo un breve periodo, da una seconda infusione combinata con pembrolizumab. Durante il percorso vengono prelevati piccoli campioni di tessuto (biopsia) e sangue per analizzare i cambiamenti del sistema immunitario e la presenza di cellule tumorali. Vengono inoltre effettuati esami di imaging per valutare la crescita del tumore secondo criteri standard chiamati RECIST 1.1, che misurano se il tumore si riduce, rimane stabile o peggiora. Tutti gli eventi avversi, cioè gli effetti indesiderati, vengono monitorati e registrati per garantire la sicurezza dei partecipanti.

L’obiettivo è verificare se il farmaco è più efficace rispetto a un placebo nel ridurre il rischio di eventi gravi come la morte, il trapianto di fegato o il peggioramento della funzione epatica. I partecipanti vengono assegnati a caso al gruppo che riceve il farmaco o al gruppo che riceve il placebo, e né i partecipanti né i medici sanno a quale gruppo appartengono (studio “doppio cieco”).

Nel corso della ricerca, i partecipanti assumono la compressa ogni giorno e si sottopongono a controlli periodici, durante i quali vengono eseguiti esami del sangue e, se necessario, ecografie o altri esami di imaging per valutare lo stato del fegato. Il periodo di osservazione è prolungato, in modo da raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.

I partecipanti prenderanno la capsula ogni giorno per diversi mesi, alternando periodi di assunzione del farmaco e del placebo, con controlli regolari in ambulatorio. Durante le visite verranno effettuati esami del sangue per valutare la pharmacokinetics – cioè come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il medicinale – e saranno eseguite endoscopie per misurare il polyp burden, cioè il numero e le dimensioni dei polipi presenti. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati e la tolleranza al trattamento.

L’obiettivo è verificare se la sedazione controllata dal paziente con remimazolam sia più sicura e gradita rispetto alla sedazione controllata dal medico con remimazolam o midazolam. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di sedazione, riceveranno il farmaco tramite iniezione prima della procedura, saranno monitorati durante l’esame e, se non si verificano problemi di salute seri (eventi avversi moderati o gravi) né ritardi nella dimissione, saranno dimessi dall’ambulatorio. Alla fine dell’esame verrà chiesto loro quanto si sono sentiti a proprio agio, per valutare la soddisfazione complessiva.

Lo scopo dello studio è valutare se permettere al paziente di scegliere tra appendectomia e antibiotici riduce il rimorso del trattamento a 12 mesi rispetto a un’appendectomia sistematica. I partecipanti vengono assegnati casualmente a due gruppi: nel primo gruppo il paziente decide se ricevere solo antibiotici o sottoporsi a intervento chirurgico; nel secondo gruppo tutti ricevono l’intervento chirurgico.

Tutti i pazienti vengono seguiti per un anno per verificare se hanno ancora sintomi, se la loro qualità di vita è cambiata e se provano rimorso per la scelta fatta. I sintomi includono dolore addominale o febbre, mentre la qualità di vita viene valutata con un questionario standard. Il rimorso viene misurato con una scala che assegna un punteggio da 0 (nessun rimorso) a 100 (massimo rimorso).

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Mirikizumab nei partecipanti pediatrici con colite ulcerosa o morbo di Crohn. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno i loro progressi per vedere se il farmaco aiuta a raggiungere la remissione clinica, che significa una significativa riduzione dei sintomi. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se Mirikizumab può essere un’opzione di trattamento efficace e sicura per i giovani con queste malattie infiammatorie croniche dell’intestino. Lo studio è progettato per durare fino al 2030, permettendo un’osservazione a lungo termine dei risultati del trattamento.