Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tolleranza del farmaco sperimentale quando viene somministrato una sola volta nel ginocchio. I partecipanti ricevono l’iniezione e vengono seguiti per circa un mese, durante il quale vengono registrati eventuali effetti collaterali, cambiamenti nei segni vitali come la pressione sanguigna e il battito cardiaco, e analisi di sangue per verificare la funzionalità degli organi. Le visite di controllo includono controlli semplici e prelievi di sangue a intervalli stabiliti per monitorare il livello del farmaco.

Lo scopo principale è valutare la capacità del cerotto di aderire correttamente alla pelle durante l’uso. I partecipanti applicheranno il cerotto e la sua tenuta verrà osservata in diversi momenti, compreso poco prima della rimozione.

Durante lo studio i volontari applicheranno il cerotto su una zona pulita, lo indosseranno per la notte e lo rimuoveranno al mattino. Il personale di studio controllerà visivamente la tenuta del cerotto prima di andare a letto, al risveglio e cinque minuti prima della rimozione, registrando le osservazioni per valutare la stabilità dell’adesione.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia a medio termine di queste due procedure confrontandole mediante il punteggio KOOS, un questionario che misura sintomi, dolore, attività quotidiane, sport e qualità della vita. Dopo la randomizzazione, i partecipanti subiranno l’intervento chirurgico scelto e saranno seguiti per 24 mesi, con visite di controllo a 3, 6, 12 e 24 mesi per raccogliere informazioni sul recupero e sull’eventuale necessità di ulteriori interventi.

Lo scopo è confrontare la percentuale di pazienti che continuano a prendere la dose prevista dopo sei mesi rispetto alla gestione standard della terapia. Nel disegno dello studio è incluso anche un placebo identico al farmaco ma privo di principio attivo.

I partecipanti seguiranno un periodo di 36 settimane in cui, secondo un N-of-1 trial, riceveranno alternativamente il farmaco e il placebo, valutando così le proprie reazioni. Dopo questa fase, verrà monitorata la capacità di mantenere il trattamento per altri sei mesi; termini come “intolleranza” indicano effetti collaterali che impediscono di continuare il farmaco.

L’obiettivo principale è valutare se interrompere gradualmente il farmaco rispetto al mantenere la dose stabile possa influire sul rischio di una ricomparsa della malattia, chiamata “flare”, nei bambini e negli adolescenti che hanno avuto una remissione prolungata.

I partecipanti, che hanno mostrato inattività della malattia per almeno dodici mesi, verranno assegnati a caso a due gruppi: uno continuerà a ricevere la stessa dose del farmaco, l’altro seguirà un percorso di riduzione fino all’interruzione. Durante i successivi dodici mesi saranno effettuati controlli regolari per valutare la presenza di sintomi, il numero di articolazioni coinvolte e l’eventuale ritorno dell’attività della malattia.

Lo scopo è valutare se il primo farmaco riduce più efficacemente la crescita delle erosioni rispetto al secondo. I partecipanti ricevono uno dei due trattamenti e, dopo circa un anno, viene effettuata una valutazione con high resolution peripheral quantitative computed tomography per misurare il volume delle erosioni. Inoltre, i soggetti compilano questionari come AUSCAN, FIHOA e Pain VAS per descrivere il dolore, la funzione della mano e il grado di difficoltà nella vita quotidiana.

L’obiettivo è verificare se la colchicine possa rallentare il deterioramento della funzione motoria rispetto al placebo. I soggetti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e assumono la compressa ogni giorno per circa 30 settimane, seguite da un periodo aggiuntivo in cui tutti ricevono il farmaco. Durante lo studio vengono effettuate visite regolari per valutare la capacità di movimento con il punteggio ALSFRS-R, un questionario che misura le funzioni quotidiane, oltre a controlli della capacità respiratoria e della qualità della vita.

Le valutazioni avvengono al momento dell’ingresso nello studio e a intervalli stabiliti (ad esempio a 4, 8, 12, 18, 24 e 30 settimane), per monitorare eventuali cambiamenti e garantire la sicurezza dei partecipanti. Le informazioni raccolte serviranno a capire se il trattamento può offrire un beneficio nella gestione della malattia.

Lo scopo dello studio è dimostrare che il passaggio precoce da terapia IV a terapia orale dopo 7 giorni non è inferiore a quello effettuato dopo 14 giorni, valutando la guarigione e la sicurezza dei pazienti.

Durante lo studio i partecipanti iniziano con antibiotici IV per una settimana (o due, a seconda del gruppo), poi continuano con antibiotici orali per diverse settimane fino al termine del trattamento. Dopo la fine della terapia, vengono seguiti per circa sei mesi per verificare la presenza di eventuali recidive, la necessità di ulteriori interventi chirurgici, la qualità della vita e altri aspetti di salute, con visite di controllo programmate e questionari semplici da compilare.

Lo scopo dello studio è valutare se, nei pazienti di età pari o superiore a 70 anni con attività della malattia già bassa, è possibile ridurre gradualmente la dose dei farmaci mantenendo lo stesso livello di controllo rispetto a chi continua la terapia abituale.

I partecipanti vengono divisi in due gruppi: uno segue un piano di riduzione graduale dei farmaci sotto stretta supervisione medica, l’altro continua la terapia corrente. Durante il periodo di studio, che dura 24 mesi con un follow‑up fino a 5 anni, vengono effettuati controlli regolari per monitorare l’attività della malattia usando lo score DAS28-CRP, che combina la valutazione di dolore e gonfiore articolare con il valore di C‑reactive protein, un indicatore di infiammazione nel sangue. La riduzione delle dosi avviene in modo sicuro e personalizzato, con aggiustamenti basati sui risultati di questi controlli.

Lo scopo dello studio è valutare se LTG-321 riduce il dolore rispetto al placebo. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere prima il farmaco o il placebo per due settimane, poi, dopo un breve periodo di pausa, cambieranno il trattamento, in modo che tutti provino entrambe le opzioni senza sapere quale stanno assumendo.

Durante lo studio verranno chiesti ai partecipanti di registrare il dolore usando il questionario WOMAC, che misura dolore, rigidità e capacità di svolgere le attività quotidiane, e la scala NPRS, dove il dolore viene valutato da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore massimo). Verranno inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati, i segni vitali (come pressione sanguigna e battito), e l’uso di farmaci di riserva per il dolore. Tutti i dati saranno raccolti in modo anonimo per verificare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

L’obiettivo è verificare che l’effetto del trattamento settimanale non sia inferiore a quello del trattamento quotidiano. I partecipanti seguiranno il farmaco per circa un anno, con visite regolari per controllare la crescita e la salute generale, e con misurazioni dell’altezza in modo semplice e sicuro. Il termine “non inferiore” indica che il nuovo trattamento dovrebbe funzionare almeno tanto bene quanto quello già usato.

Lo scopo è verificare se sia possibile realizzare uno studio più grande sull’eventuale beneficio di questa terapia. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a due gruppi: uno riceve ossigeno supplementare tramite inalazione al ossigeno al 100 % dopo l’intervento, l’altro segue le cure standard, e il numero di sessioni effettuate viene registrato.

Dopo l’intervento chirurgico, i pazienti del gruppo di intervento entrano in una camera dove respirano l’ossigeno per un periodo di tempo stabilito; le sessioni vengono ripetute più volte durante il periodo di ricovero. Alla fine del periodo di studio vengono raccolti i dati sui sintomi riportati dai pazienti e sulla quantità di sessioni completate.

Lo scopo dello studio è monitorare il rischio a lungo termine di malignancy dovuto a insertional oncogenesis, ovvero la possibilità che l’inserimento del materiale genetico nelle cellule possa causare tumori. Dopo la somministrazione, i partecipanti saranno seguiti con prelievi di sangue periodici per diversi anni, al fine di rilevare eventuali segni di cancro o di crescita anomala di cellule modificate.

Lo scopo della ricerca è verificare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di questo farmaco in adulti affetti da ALS. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale e in doppio cieco a ricevere una singola iniezione di TRCN-1023 o di placebo, dopodiché saranno osservati per diverse settimane per registrare eventuali effetti indesiderati e per raccogliere campioni di sangue e liquido cerebrospinale al fine di analizzare la presenza del farmaco nel corpo.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con questa condizione. Dopo l’ingresso nello studio, i soggetti ricevono il farmaco a intervalli regolari per diversi mesi, con visite programmate per controllare segni vitali (come pressione e frequenza cardiaca), esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e valutazioni fisiche.

Durante le visite vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, come camminare o correre per 10 metri, alzarsi da terra, salire le scale e misurare la velocità di passo, per capire se la capacità di movimento cambia nel tempo. Vengono raccolti anche campioni di sangue per verificare la concentrazione del farmaco e la presenza di eventuali anticorpi contro di esso, senza fornire dettagli tecnici aggiuntivi.

Il farmaco in fase di valutazione è Ribitol, indicato nel protocollo con il nome in codice BBP-418, somministrato sotto forma di granuli da sciogliere in acqua e assunto per via orale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco e il suo potenziale beneficio clinico. I partecipanti prenderanno il medicinale ogni giorno per diversi mesi, con visite periodiche per controllare eventuali effetti indesiderati e per effettuare test di funzionalità.

Durante le visite vengono eseguiti esami che misurano la capacità respiratoria (FVC) e la velocità di camminata su 10 metri (10MWT), oltre a test di resistenza su 100 metri (100MTT) e valutazioni della funzionalità degli arti superiori per chi non può più camminare (PUL 2.0). Queste misurazioni aiutano a capire se il trattamento migliora la forza muscolare e la capacità di svolgere le attività quotidiane.

L’obiettivo è dimostrare che l’aggiunta di sarilumab al regime di prednisone porta a una remissione più duratura rispetto al solo prednisone. Lo studio è double-blind, cioè né i medici né i partecipanti sanno quale trattamento è stato somministrato, e i partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi.

Durante i 52 settimane di studio i partecipanti ricevono l’iniezione di sarilumab o placebo ogni due settimane e assumono compresse di prednisone che vengono progressivamente ridotte (taper) fino a sospensione. Sono previsti controlli regolari per valutare la scomparsa dei sintomi (remissione) a 24 e 52 settimane e per monitorare eventuali effetti indesiderati, cioè i possibili effetti collaterali del trattamento.

L’obiettivo è valutare se l’assunzione di una dose elevata di vitamina B1 possa ridurre la stanchezza rispetto al placebo in persone con artrite reumatoide.

Durante le quattro settimane di studio i partecipanti prenderanno una compressa al giorno e parteciperanno a brevi visite in cui compileranno questionari semplici per descrivere il livello di stanchezza, il dolore e la capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre controllati segni di infiammazione come gonfiore e dolore alle articolazioni e un esame del sangue per verificare la presenza di una proteina chiamata C‑reactive protein, che indica l’attività della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco negli adulti affetti da questa condizione. I partecipanti ricevono il farmaco in più somministrazioni a intervalli regolari, con visite di controllo per monitorare eventuali effetti indesiderati, analisi del sangue per verificare la presenza del farmaco nel corpo e la risposta immunitaria.

Durante lo studio vengono registrati gli effetti avversi, cioè qualsiasi problema di salute comparso dopo la somministrazione, e vengono effettuati esami per capire quanto tempo il farmaco rimane attivo nel sangue. Le informazioni raccolte aiuteranno a capire se il trattamento è sicuro e ben accettato dai pazienti.

Lo scopo principale è confrontare il miglioramento della funzione della spalla a tre mesi tra i due gruppi di trattamento. I partecipanti sono divisi in due gruppi: uno riceve l’iniezione di betametasone più il blocco nervoso attivo, l’altro riceve la stessa iniezione di betametasone più il blocco simulato. Durante il periodo di studio vengono effettuati controlli al giorno dell’inizio, a 1, 3, 6 e 12 mesi, durante i quali si valutano la capacità funzionale con il questionario Quick DASH, il livello di dolore con la scala VAS, e l’ampiezza di movimento dell’articolazione misurata con un goniometro. Vengono inoltre registrati eventuali effetti indesiderati e il tempo necessario per tornare al lavoro.

La partecipazione prevede una serie di visite programmate per la raccolta dei dati sopra indicati, senza interventi invasivi aggiuntivi oltre le iniezioni previste. Gli esami e le misurazioni sono eseguiti da personale medico, che monitora la sicurezza dei partecipanti e la comparsa di eventuali reazioni avverse durante l’intero periodo di follow‑up.